大多数潜在阿尔茨海默病（AD）治疗试验都以失败告终--原因可能是方案设计不当。
毕竟，典型的注意力缺失症研究是双盲安慰剂对照的平行组临床试验，具有双重结果，包括认知测量和日常生活能力的总体印象--这种试验设计最初是为了研究胆碱酯酶抑制剂和美金刚而开发的。虽然对于治疗认知症状的药物来说，这是一种有效的方案，但目前正在研究的大多数化合物都是为了改变疾病而设计的。
AD 试验如何将潜在药物的症状效应与疾病改变效应区分开来？利用一套不同的试验方案可能是有效的第一步--有几种方案可供选择：
- 冲洗分析比较的是治疗组和安慰剂组在研究最初几周或几个月内临床结果指标的变化。如果治疗组比安慰剂治疗组的受试者有更大的改善，这可能表明早期症状效应，因为疾病改变效应不会这么快显现。这种试验设计通常与其他设计策略相结合。
- 当研究结束时，活性制剂治疗组和安慰剂治疗组都停止治疗时，即开始进行冲洗分析。如果在整个双盲治疗期间，治疗组患者的疾病进展速度慢于安慰剂治疗组，并且在撤除治疗时病情恶化程度较轻，则可认为活性制剂具有改变病情的作用。
- 延迟起始设计是将一组患者随机分为两组，一组从一开始就接受活性药物治疗，而另一组则先接受安慰剂治疗，随后再接受活性药物治疗。从理论上讲，如果活性制剂纯粹具有治疗症状的作用，那么当第二组患者接受活性制剂时，两组患者的病情进展曲线应该相吻合。但是，如果化合物纯粹具有改变病情的作用，那么延迟开始组的病情发展曲线将永远赶不上那些从一开始就接受治疗的组别。
- 临床意义研究是将单一治疗组的结果与反映临床意义变化的预设阈值进行比较。此类研究可能使用安慰剂对照组，但通常使用历史对照组来确定临床意义的阈值。因此，在第 2 期研究中，对较少患者的观察时间会缩短，这有助于决定哪些药物应优先进入第 3 期研究。
- 通过设计良好的长期跟踪试验，可以从结果测量随时间推移出现的持续差异中推断出论文修改情况。这很可能是目前为论文修改提供信息的最佳试验设计；然而，这些研究耗时费钱，而且还不完全清楚应该持续多长时间。
- 适应性设计是一种非常有吸引力的方案设计，它可以根据定期的中期分析，针对成功或失败的强烈信号及早停止招募，从而最大限度地减少研究的总体样本量和持续时间。这种设计面临的一个重要挑战是很难及早对结果进行评估，以便在招募完成之前对随机化进行任何修改。与其他统计方法相比，贝叶斯设计有许多优点，但需要广泛的规划、漫长的模拟过程以及从研究机构到数据库的快速数据流，以便实时进行中期分析。
虽然这六种设计可以帮助研究人员确定 AD 疾病修饰效果，但 AD 行为障碍研究也有新颖的方案设计--其中一些与疾病修饰试验方案重叠。
- 与通常的行为干扰研究方法相比，戒断设计是一种新颖的策略。
- 延缓发病的设计在以症状管理为重点的注意力缺失症试验中也很有价值
- 平行顺序比较设计是一种两阶段设计，旨在尽量减少安慰剂组的反应。
当然，这些方案设计还需要进一步研究和修改，但它们都是消除当前抗逆转录病毒试验中存在的一些问题并改进研究的机会。