各种因素会使罕见癌症的新疗法难以进行传统的全面临床试验。因此，由于可用的信息太少，对罕见肿瘤患者的治疗是不充分的或不存在的。
对病人和研究人员来说，幸运的是，美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局（EMA）已经出台了加快审查和批准某些研究性药物的规定。
加急的FDA项目
这是美国研究的一个激动人心的时刻，部分原因是监管部门努力加快治疗审批程序。事实上，在2015年获得美国食品和药物管理局批准的新药中，有一半以上至少使用了以下一种加速途径。
- 快速通道
- 提高与FDA的沟通水平
- 允许滚动审查
- 唯一允许审查非临床数据以支持指定的快速审查计划
- 如果该药物不再符合合格标准，可以取消指定。
- 突破性疗法
- 对于有初步临床证据表明比现有疗法至少在一个有临床意义的终点上有实质性改善的药物
- 如果该药物不再符合合格标准，也可以取消指定。
- 加速审批
- 根据代用终点或其他临床措施，提前批准对现有治疗方法有改进作用的药物
- 药品获批后必须进行上市后的确认性试验
- 优先审查
- 要求在6个月内进行审查，而通常是10个月。
- 保留给药物评价和研究中心确定该药物有可能在医疗方面提供重大进展的情况。
加快EMA审查的选择
与美国的同行一样，EMA也在欧盟提供一些项目。
- 加速评估
- 产品预计将具有重大的公共卫生利益
- 将审查时间从210天减少到150天
- 有条件的营销批准
- 用于治疗严重衰弱或危及生命的疾病、紧急威胁或孤儿适应症的药物
- 立即提供给公众健康的潜在好处必须超过仍需要额外数据的风险
- 与美国的加速审批一样，需要在上市后进行确认性试验
- 有效期为一年，必须每年更新，直到获得完全批准为止
- 特殊情况
- 由于疾病的罕见性、目前的科学知识水平和/或伦理问题，申请人无法提供全面的临床数据的情况
- 必须包括监测安全的具体程序
- 批准期限为五年，但也需要人用药品委员会的年度审查。
- 孤儿药仍然必须符合指定为孤儿的额外标准
- 重点药品
- 2016年初开始生效的新选项
- 有望比现有疗法具有重大治疗优势或使没有治疗选择的患者受益的药物
- 基于早期的临床数据
- 学术界和中小型企业的研究人员可以根据令人信服的非临床数据以及临床试验的耐受性数据，提前申请这一地位。
- 像加速评估一样，可以将审查时间从210天减少到150天
罕见的肿瘤学的未来
即将出台的立法有望延续监管政策日益进步的趋势。如果获得通过，这种变化可能会促进全球罕见肿瘤学研究的数量。如果您对该学科的前景感到好奇，请务必查看我们最近的网络研讨会。