将一种新药推向市场是一个漫长而危险的临床试验过程，需要长达 10 到 15 年的时间。既要保持研发效率，又要应对瞬息万变的监管环境、当今波涛汹涌的报销环境以及不断攀升的临床试验成本，难度与日俱增。未能通过人体实验的药物遍布临床试验管线的各个角落。有些试验还未离开港口就已沉没。
审前准备可以平息风浪，解决某些因素可以增加成功过渡到后期审判的可能性。成功的领航者都知道，他们必须规划出一条通往目的地的清晰航线，确保港湾安全，并提供消费者需要的安全、商业上可行的产品。同样，在将药物推向市场时，成功取决于选择正确的靶点、组织、安全性特征、患者人群和商业潜力。
1.目标
收集能证明目标与疾病之间存在明确联系的信息。信息的形式可以是直接证据、经过充分验证的动物模型或临床前研究数据，也可以是对疾病或靶点生物学基础的描述。靶点与疾病之间联系的最佳证据可能是预测患者对特定药物反应的经过验证的疗效生物标志物。这些生物标志物有助于指导研究，加强或削弱研究的科学假设。
2.组织
证明靶器官对候选药物有反应。如果药代动力学/药效学模型显示化合物在靶组织中有足够的生物利用度和药理活性，那么药物成功的几率就会大大增加。了解 PK/PD 关系也有助于指导审查中的治疗浓度范围。
3.安全概况
制定适当的安全概况至关重要，因为项目开始时的小浪花可能会在一段时间内变成海啸，导致项目延期甚至关闭。虽然安全信号可能不明确或难以从临床前模型转化到人体，但采用严格的安全标准可以防止可能失败的分子在临床试验中走得太远。
4.患者
在正确的人群中测试感兴趣的化合物。对患者选择的信心与分子进入后期临床试验的进展相关，有明确患者分层计划的项目更有可能取得成功。目前对疾病的科学理解应有助于锁定最佳患者人群，从而制定开发计划。预测性生物标志物、已知的疾病分层标志物或在整个试验过程中监测的一系列潜在生物标志物都有助于识别和分层患者。
5.商业潜力
利用分子的商业潜力指导项目开发。如果没有明确的商业需求，您的新药就无从谈起。请务必深入研究当前和未来的治疗标准，以确保您的新药符合未来的疗效和安全标准。
在试验前解决这五个因素可以增加成功进入后期试验的可能性。欲了解更多有关最大限度地提高药物试验成功率的信息，请阅读我们的白皮书《最大限度地提高早期肿瘤试验的成功率》。