适应性设计是一种临床试验方法，它包括前瞻性地计划对研究设计的一个或多个方面或基于研究数据的中期分析的假设进行修改的机会。明确规划这些预先规定的变化有助于保持科学的完整性，同时也为临床研究环境带来更大的灵活性。适应性设计的主要目标是使试验更有效率、信息量更大，并有可能在研究性产品中显示出显著的临床效果。在当今的临床研究环境中，这种创新是必要的，因为高减员率、冗长的研究和开发项目以及暴涨的成本是很常见的。
到目前为止，适应性设计策略对一般的罕见病研究，尤其是罕见肿瘤学研究特别有用。与传统的研究设计相比，精明地应用适应性试验设计可能。
1.更有效地提供与传统方法学相同的信息。
所有参与的关键利益相关者都能从临床试验的效率提高中获益。
- 在试验过程中，患者更有可能接受有效的治疗。治疗组的改变往往将更多的受试者分配到优越的治疗方案中，并将接触到无效或有毒剂量的受试者数量降到最低。
- 赞助商可能会降低其产品的开发成本，因为他们可能会进行较少的分立试验。
- 研究人员更有可能产生与临床相关的可发表的结果。
- 监管机构可能有更少的协议和申请需要审查，总体上减少了冗余。
许多适应性设计的支持者认为，这些策略代表了对有限资金的最佳利用。在最基本的层面上，这种节约成本的因素可能包括当一种研究性药物看起来没有好处或另一方面非常有效时，提前终止试验。适应性设计也可能包括样本量的重新估计，在这种情况下，对样本量的重新评估和调整可以将试验因缺乏统计能力而失败的可能性降到最低。
然而，重要的是要记住，适应性设计是重中之重：这些设计在早期需要更多的努力，但有可能进一步降低总体成本。然而，实现这种节约需要明智的应用：并非所有的临床试验情况都能从适应性设计中受益。
2.提高临床试验的效率。
适应性设计可以增加实现研究目标的可能性，特别是在罕见疾病研究中发现的小样本量。因此，FDA为推动规范产品开发的创新而提出的 "关键路径倡议 "已将适应性设计确定为在开发的各个阶段提高临床试验效率的一种方式。
3.对研究性产品的效果有更好的了解。
适应性设计试验可以产生更有力的初步数据，为研究人员提供关于剂量反应关系和亚组之间差异的更全面的信息。导致这种效果的一个原因可能是，与传统研究相比，这些试验的环境可能更类似于这些产品将被定期投入使用的实际临床环境。
4.更好地使当今的人类主体研究与核心伦理原则保持一致。
1978年，国家保护生物医学和行为研究人类对象委员会发布了《贝尔蒙报告》。这份文件确定了临床研究伦理的三个核心原则：尊重人、有利和公正。在研究设计中，这些原则的三个主要应用是：知情同意、风险和利益评估、以及受试者的选择。
某些类型的适应性研究设计有助于研究人员更好地遵守人类研究的基本伦理原则，如减少患者被随机分配到无效治疗组的可能性的策略。但是，尽管适应性设计可以解决一些伦理问题，但不幸的是，它们也有可能产生新的问题。
如果你想了解更多关于适应性设计策略的信息，请阅读白皮书全文。