要在基因治疗试验中实现卓越运营，申办者必须了解并克服从启动法规、选址到患者招募和保留等一系列障碍。
基因疗法有望治疗从癌症、糖尿病到罕见遗传疾病等多种疾病。基因疗法之所以引起人们的极大兴趣，还因为它有可能治愈疾病，尤其是镰状细胞性贫血或血友病等单基因疾病。这种可能具有革命性意义的治疗方式仍处于起步阶段，其科学复杂程度令人惊叹，监管环境也在不断变化。在基因疗法发展的初期，许多申办者都在寻求指导，以了解如何应对将这些疗法从实验室带入临床的挑战。
在本白皮书中，我们将探讨基因治疗试验的历史，以及基因治疗载体的类型和给药策略。我们还将讨论与基因治疗试验相关的监管和操作挑战，包括启动法规、选址、招募和保留。值得注意的是，本白皮书侧重于体细胞基因转移，而非生殖细胞基因治疗。
基因治疗试验的背景
基因治疗是一种强大而创新的方法，它利用 DNA 或 mRNA 等遗传物质来弥补基因突变，赋予生产潜在治疗物质的能力，或激发免疫反应以对抗疾病。因此，基因疗法可用于提供恢复性、治疗性甚至治愈性的益处。