Premier Research对北美和欧洲市场的55家生物技术和制药公司进行的一项新的生物制药调查显示，这些公司在遵守儿科法规方面面临的最大问题是，可能没有足够的儿童既能接触到又能满足通常严格的研究标准来参与所需的临床试验。
调查还显示了对儿科试验规则的困惑，以及生物制药公司对美国和欧洲的监管机构在多大程度上愿意修正或修订关于合规问题和时间的义务缺乏认识和理解。
北美的调查结果
患者招募是PREA研究中的首要关注点
与生物技术、制药和医疗器械公司合作的全球领先的合同研究组织（CRO）Premier Research报告说，美国近四分之三（72%）的调查对象认为，为PREA*研究确定足够数量的儿科病人是一个主要挑战。
近六成（56%）的人说，儿科病人招募是他们在满足PREA要求方面需要CRO帮助的第一领域。"美国食品和药物管理局（FDA）认识到，招募儿童可能很困难，"Premier Research副总裁，监管事务和儿科咨询博士Charli Sanders说，并补充说，该机构接受像群体药代动力学模型和从成人研究中推断信息的工具，以帮助填补差距。她指出，在正确的情况下，现有的研究工具和数据有时可以用来修改PREA要求。
桑德斯说："在儿童身上研究药物是一项科学要求很高的任务，"他也是一名执业的儿科医生。"尽管儿科研究有很大帮助，但现实是它们比成人研究更难进行。事实上，儿童医院和护理机构以及临床实践在寻找儿科病人加入这些研究的过程中被轰炸了。这真的很有挑战性"。
对许多人来说，报税没有PREA那么令人困惑
受访者说，他们发现遵守PREA规则是令人困惑的--以至于四分之一的人（26％）说，处理联邦税收申报比处理PREA更令人困惑。
调查显示，十分之二（17%）的人根本不了解儿科临床试验的规定。10人中有6人（59%）说他们只 "有点了解 "PREA。10人中有1人（10%）甚至从来没有听说过PREA，该法案自2003年以来一直存在，今年11月将被更新。
"许多公司在PREA方面处于窘境，"桑德斯说。"我们的调查显示，只有不到2/10的人完全了解这些规则。许多人正在寻求关于PREA的外部专业知识。在代表生物制药公司修改PREA义务方面，我们是少数几个在指导公司完成这一过程方面有经验的人之一。"
预防性咨询 "是管理PREA的关键
虽然三分之二的受访者已经与FDA在PREA方面密切合作，但大约三分之一（34％）不知道如何与FDA进行PREA合规性讨论，或不知道可能有空间来修改或修订他们的PREA义务。
"桑德斯说："出于这个明确的原因，我们建议进行初步咨询，这通常包括对产品的临床可行性分析，因为它与儿童有关。桑德斯说："在适当的时候，在前面投资于儿科药理学工作也可能是有帮助的，这有可能消除下一步进行更昂贵和复杂的临床试验的需要。如果所提供的模拟能够令监管机构满意，证明没有必要进行更大规模的试验，那么这就特别有价值。称之为 "预防性咨询"。
大约四分之一（39％）强烈或相当强烈地认为，确保PREA豁免或推迟的方法应该更容易。约六分之一（61％）强烈或相当强烈地认为，简化规则将改善公司对PREA规则的理解。近2/10（17％）强烈或相当强烈地认为，执法过程可以更清晰。
桑德斯补充说，为了建立其预防咨询业务，Premier Research与药物计量统计学家密切合作，他们贡献的技能是其他CRO公司很少能提供的。
具有讽刺意味的是，约四分之一（36％）说，遵守PREA只是一个适度的高优先级，而10人中有一人（12％）承认，这是一个相对较低的优先级。只有一半（52％）说这是一个高度优先事项。
将PREA合规性外包给CRO的公司
几乎所有的答复者（92％）说，由专门处理PREA的公司对他们的PREA义务进行独立分析，可以节省时间和金钱，并可能导致豁免的批准。
大约七分之一（67％）不得不聘请外部顾问或更多的工作人员来处理PREA的复杂的监管要求。然而，10人中有3人（31％）说，PREA并没有导致他们改变任何东西。几乎没有人（6%）因为PREA的费用而放弃药物试验。
PREA导致研发预算激增
"关于PREA合规性，大多数公司不愿意听到的是，你不可能很快开始一项儿科临床试验，"桑德斯说。"研究需要时间。而且它们要花钱--有'贴纸冲击'。1990年左右，你可以用三百万美元做一个儿科研究。今天，同样的研究，更新到包括所有必要的医疗和HIPAA合规性、风险管理、伦理和数据审查委员会监督、药物警戒和GCP相关的部分，可能只需要不到2000万美元。
半数（52%）的调查对象表示，由于PREA要求，他们不得不增加研发预算。只有23%的人认为，削减儿科临床试验的运行成本是非常重要的。
当涉及到保护药品专利的投资时，十分之六（60%）的人强烈或相当强烈地表示应该延长专利独占权。
欧洲调查的结果
在欧洲经营的生物制药公司的调查结果与美国受访者在寻找足够数量的儿科病人问题上的结果相似。
超过七成（73%）的人强烈认为，找到足够的儿童参与试验是一个问题。
事实上，近六成（56%）的人认为，在满足《儿科条例》的PIP要求方面，他们需要CRO帮助的第一大领域是儿科病人招募。
围绕儿科临床试验规则的混乱反映了美国的情况。
大约十分之二（21%）的人完全不了解欧洲药品管理局（EMA）对儿科试验的规定。大约十分之六（55%）的人说他们只 "有点了解 "PIP。最后，6%的人甚至从未听说过PIP。
不到十分之二（18%）的人说他们完全了解PIP。
Premier Research欧洲监管事务执行总监Susan Bhatti博士指出："制定合理的PIP战略至关重要，但对许多公司来说，这也是药物开发过程中的一个巨大负担，"她说。"这就是为什么与一个密切了解这一过程并能提供专家指导的CRO合作，包括对如何有效地与儿科委员会合作的深刻理解，正成为一种常态"。
虽然三分之二的受访者已经在PIP问题上与EMA密切合作，但大约三分之一（34%）的受访者不知道如何与儿科委员会或PDCO进行PIP合规性讨论，或者，Bhatti指出，他们甚至不知道如果有适当的理由，还有修改PIP的空间。
几乎所有的受访者（90%）都说，由专门处理儿科法规的CRO对他们的PIP义务进行独立分析，可能会节省时间和金钱，而且根据Bhatti的说法，有助于确保儿科研究的推迟或豁免。
大约十分之七（66%）不得不聘请外部顾问或更多的工作人员来处理《儿科条例》的复杂的监管要求。然而，大约十分之三（35%）的人说，《儿科条例》并没有导致他们改变任何东西。
公司称应简化和澄清规则
只有大约十分之一（9%）的企业缩减了新药开发，以支付PIP研究费用。由于PIP的要求，一半（50%）不得不增加研发预算。
大约十分之三（26%）说遵守《儿科条例》只是一个中等程度的优先事项，而十分之一（4%）承认它是一个相对较低的优先事项。只有一半（54%）说这是一个高度优先事项。
大约十分之七（68%）的人强烈或相当强烈地认为，获得PIP豁免或推迟的方法应该更容易--这是一个在欧洲远比在美国更重要的问题。
十分之七（70%）的人强烈或相当强烈地认为，简化规则将改善公司对PIP规则的理解。近十分之四（37%）的人强烈或相当强烈地认为执法程序可以更清晰--这是与美国市场规则不同的另一个方面。
最后，欧洲与美国同样多的人强烈或相当强烈地认为应该延长专利专有权。
*与PREA（2003年儿科研究公平法案）相对应的欧洲法规是2007年的儿科法规，该法规要求生物技术和制药公司提交儿科调查计划，即PIP。Premier Research欧洲部分的调查结果在北美结果部分之后。