调查显示，人们对 PREA 和 PIP 仍有困惑； 许多申办者不了解 FDA 的优先审查程序
2015年7月20日，费城--Premier Research公司委托对临床试验决策者进行的一项最新调查报告显示，确定足够数量的儿童患者是开展儿科临床试验的最大挑战。
Premier Research 的调查还显示，临床试验申办者竟然不知道，作为《安全与创新法案》（FDASIA）的一部分，FDA 将向符合特定标准的罕见儿科疾病产品申请的申办者发放优先审查券。
"Premier Research 的法规事务总监 Nachiket Dave 说："FDA 的罕见儿科疾病优先审评券行业指南草案能让申办者受益匪浅。他指出，接受优先审评的产品一般会在申报之日起 6 个月内获得批准决定--肯定或否定，而不是通常的 10 个月。
"戴夫说："然而，96% 的调查对象表示，他们甚至没有阅读过 FDA 指南。"因此，他们对优先审查程序几乎一无所知也就不足为奇了。
2015 年 5 月，一家独立的第三方研究公司对 50 位临床开发决策者（主要是美国/欧洲）进行了访谈。
每 10 人中就有 6 人声称病人太少，无法满足 PREA 要求
三年后的今天，Premier Research 在其 2012 年关于儿科临床试验挑战的基准调查中报告的招募困难仍然是大多数受访者面临的主要问题。事实上，10 位受访者中有 6 位同意，如果每家公司都遵守 PREA*，就不会有足够的患者参与研究。
PREA（《儿科研究公平法》）要求生物技术和制药公司对其产品进行儿童研究。如果需要进行儿科研究，则必须使用与成人药物相同的药物，并用于与成人药物相同的用途。
"儿科和罕见病首席研究执行主任安吉-罗宾逊（Angi Robinson）说："儿科人群的招募工作总是充满挑战，因为这归根结底要与家长打交道。"你说的是让你的孩子自愿参与研究。你要三思而后行。我们会尽一切努力减轻家庭负担。预测建模就是我们的一种方法。确定缓解策略是关键，因为基本情况不会改变。
罗宾逊指出，虽然儿科研究绝非易事，但拥有医疗基础设施和知识--自己的儿科医生、研究基地以及与儿科患者网络和权益团体的关系--让卓越研究公司更具优势。"患者网络的发展是我们在过去三年中看到的最大变化。
她补充说，Premier Research 儿科认证计划是 CRO 让其团队融入儿科环境的另一种方式。"罗宾逊强调说："我们创建了一个专有的五模块教育计划，这是我们业务人员的必修培训课程。
"她继续说："它涵盖了指导、同意和默许、医疗考虑因素等各个方面。"我们于 2014 年采用了这一培训课程，并将继续发展培训课程，以保持领先地位。
应对遵守 PREA 的挑战
赞助方仍然认为遵守《囚犯待遇和处罚法》极具挑战性。三分之一的人不知道赞助机构还有修改和修订其 PREA 义务的余地，甚至不知道如何开始讨论遵守问题。
"戴夫指出："无论赞助商规模大小，对 PREA 的理解和舒适度仍然不够透明。"较小的生物技术初创企业往往需要更多的帮助，因为他们的专业知识不如大型制药公司。但是，相互竞争的优先事项和对资源的争夺意味着各级赞助商还没有建立起处理 PREA 所需的内部专业知识水平。这就是他们向 CRO 寻求帮助的原因。
戴夫指出，"任何新法规都有一个学习曲线，"他补充道，"与此同时，我们也看到微型公司不断涌入儿科临床领域。微型公司没有时间积累大型制药公司的机构知识。他补充说，PREA 儿科审查流程相当专业。
他解释说："毫不奇怪，我们看到有的申办者启动的儿科项目设计不当，或者方案不适合招募患者，或者他们使用的研究机构表现不佳。他解释说："传统上，由于很多公司只针对成人群体设计方案，因此他们往往会以同样的方式设计儿科方案。但儿科人群是不连续的。Premier Research 对这些人群的需求非常敏感。我们了解儿科病人，如果要设计出有效的方案，就必须了解儿科病人。
欧洲调查的结果
在欧洲经营的生物制药公司的调查结果与美国受访者在寻找足够数量的儿科病人问题上的结果相似。
只有五分之一的受访者表示他们完全了解 PIP。四分之一的受访者不了解或从未听说过 PIP。
戴夫指出，相对于从事研究的公司数量和规模而言，美国拥有更多的临床试验资源，但这两个地区都不存在重大障碍。"在开放儿科研究方面，美国确实已经赶上了欧洲，由于 FDA 与欧洲同行 EMA 的合作更加紧密，因此美国的儿科临床试验数据共享程度甚至超过了欧洲"。
戴夫说："如果你是一家生物制药公司，你的化合物在欧盟上市的速度可能会更快，原因很简单，因为欧洲药品管理局（EMA）的动作很快。然而，一旦一种新化合物获得了欧洲医学管理局的批准，这将有助于在美国赢得更快的批准。
大多数人不熟悉优先审查程序
欧洲的生物技术和制药公司对 CRO 外包的依赖程度更高。超过十分之七（71%）的欧盟申办者表示，他们需要外部专家来确保儿科监管合规。与美国一样，这一数字与三年前相比有了大幅增长。
"戴夫说："罕见儿科疾病优先审查程序需要特殊的专业知识。"在美国，利用 FDA 提供的服务的公司还不够多。他补充说，优先审查程序为申办者提供了与 FDA 进行早期对话和互动的机会。
"他解释说："经验丰富的 CRO 可以做的是，将客户带到 FDA，筛选层层数据。他解释说："我们希望该机构能准确地查看客户应该提交的数据。没有经验的公司会向 FDA 提供大量不相关的数据。然而，整个流程的目的就是让 FDA 快速审查赞助商的申请。我们尽可能高效地推动客户通过 FDA 审批"。
他补充说，任何成功的优先审查程序都离不开 CRO 与主要医院和研究人员之间的关系网络。
"戴夫强调说："归根结底，这是一项关系业务。"我们的关系甚至超越了我们庞大的试验场和试验数据库。我们的员工可以拿起电话，联系这一领域的重量级人物，收集其他机构和公司无法收集的数据。这种关系也不是一朝一夕就能建立起来的。
戴夫指出，Premier Research 提供监管服务，协助客户遵守和管理儿科承诺（如 PREA、PIP、PedEx、儿科凭单协议）。他补充说，Premier Research 在儿科领域提供的咨询服务（在许多情况下适用于罕见疾病）包括但不限于以下内容
- PERT 团队协议设计、儿科计划内容制作和运营咨询。
- "行走协议 "模拟。
- 林业发展局特别会议和协议约定。
- 人口药代动力学 (PK) 计划和协议的相互作用。
- PRP/PIP的撰写、修订和修改/上诉。
- PREA/PIP 协议的重新签订和重新补救。
- 监管数据研究和流行 PK 模型设计与模拟。
- 用于儿科计划和/或终点确定的数据外推法（动物和人体），以及儿科患者研究的剂量寻找/选择。
关于Premier Research
Premier Research是一家领先的合同研究组织，为世界各地的生物技术、制药和医疗设备公司提供服务。该公司在执行全球、区域和地方临床开发项目方面拥有丰富的经验，特别是在解决诸如镇痛、中枢神经系统、罕见疾病、医疗器械和诊断以及儿科研究等领域未满足的需求方面。Premier Research在50个国家开展业务，雇用了1000多名专业人员，包括一个由临床监测员和项目经理、监管、数据管理、统计、科学和医学专家组成的强大国际网络。公司以提高临床开发的生产力为使命，与客户的使命保持一致，即及时、准确、低成本地将新的医疗方法带给患者。