新生儿研究透视。在最小的患者中开展临床试验

尽管旨在提高儿科临床试验的频率和质量的各种立法倡议已经通过，但新生儿仍在使用尚未在这一人群中进行研究或获得批准的药物进行治疗^。我们的经验是，只要计划得当，就有可能在这些最小的患者中开展高质量的研究，并满足新生儿特异性疾病对已获批准治疗的未满足需求。

本文将探讨在设计和开展新生儿临床试验时需要考虑的关键因素：

1. 根据这一年轻、脆弱群体及其家庭的特点调整研究。 在制定研究设计和招募方法时，申办者必须考虑到新生儿及其家庭的特殊需求。例如，应仔细考虑知情同意程序，因为父母或监护人很可能会被要求在患病婴儿出生后的紧张状态下表示同意。持续同意不仅是一种最佳做法，也是欧盟儿科研究的一项监管要求^。
   
   
2. 尽早并经常与利益相关者接触。 与其他儿科人群一样，新生儿无法为自己辩护。因此，在制定研究议程时必须考虑家长的意见。此外，申办者最好在与监管机构讨论开发计划之前，就与临床医生、研究人员和患者权益团体进行接触，听取他们的意见。
   
   
3. 尊重新生儿重症监护病房 (NICU) 快节奏、高强度的文化。 新生儿重症监护室通常在严格的流程和程序下运行，这可能会限制对研究方案的适应，因此申办者必须了解现有的工作流程并评估其对试验的潜在影响。另一个需要考虑的因素是参与试验的工作人员，其中可能包括特定研究人员和新生儿重症监护室工作人员。将新生儿重症监护室员工参与的研究相关活动限制在研究人员无法完成的范围内可能是个好主意。
   
   
4. 制定长期随访计划。 在许多情况下，可能需要进行三到五年的随访，以评估药物对新生儿的长期影响。除了资金外，这种长期随访还需要制定策略，在最初参与后与家属保持联系，并让他们继续参与。
   
   
5. 监测新生儿试验的最佳实践和标准化评估。 国际新生儿联盟 (INC) 等组织致力于为新生儿疗法的安全性和有效性评估制定标准化、统一化的监管途径。最近，国际新生儿联盟 (INC) 制定了新生儿 AE 严重程度量表，以帮助规范各项试验的安全性报告。在新生儿试验中，采用最佳实践和标准化、经过验证的评估方法可以简化方案，减少文件记录和工作人员的负担。

要深入了解新生儿研究的细微差别，请下载我们的白皮书 满足关键的未满足需求：设计和开展新生儿临床试验的注意事项.

¹Costa HTML、Costa TX、Martins RR、Oliveira AG。新生儿重症监护中标签外和无证药物的使用。PLoS ONE.2018;13:e0204427.

²欧洲药品管理局。儿科用药临床试验的伦理考虑因素》，2008 年。见https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-10/ethical_considerations_en.pdf。