尽管技术在进步，我们对癌症的遗传和分子基础的理解也在进步，但对癌症患者的生存和生活质量产生有意义的影响仍然是一个重大挑战。事实上，最近的一项审查显示，在美国食品和药物管理局（FDA）根据反应率这一替代性终点批准的59种癌症药物中，只有6种显示出整体生存的好处。对美国食品和药物管理局批准的93种癌症药物适应症的单独审查显示，只有20%的药物在确认性试验中显示出总生存期的改善，而20%的药物在批准前和确认性试验中使用的同一替代性指标上显示出改善。
这些发现强调了精心设计的早期肿瘤学试验对于为研究性癌症药物建立有意义的安全性和疗效信号的重要性。从历史上看，第一期肿瘤学试验被认为是建立新型治疗药物的毒性特征的研究，在建立疗效方面的临床效用较低。然而，随着靶向治疗和免疫治疗的出现，涉及三个不同试验阶段的传统临床试验范式已经发生了变化，我们看到越来越多的一期试验报告了初步反应率。
在这篇文章中，我们讨论了早期阶段肿瘤学研究的关键设计考虑因素，并探讨了使用适应性设计来优化这些研究以支持后期阶段的成功。