在所有疾病中，最终获准用于癌症临床治疗的研究化合物的成功率仍然是最低的。在目前正在研发的 750 多种治疗癌症的药物中，根据以往的表现预测，只有少数药物最终能证明其足够的疗效和安全性，从而获得监管部门的批准并用于临床。第一阶段试验中的肿瘤研究药物获批的可能性仅为 6.7%，是所有治疗领域中最低的。此外，据估计，肿瘤药物的研发过程要比其他疾病的研发过程长 1.5 年，这可能是由于招募工作进展缓慢以及评估生存终点所需的研究时间较长。
然而，渐进的监管政策、有利的政治气候、对癌症初创企业的资金投入增加，以及开发癌症疗法的科学和临床方法的改进，都开始改变现状。这些趋势有望提高批准率，为癌症患者带来更好、更多的治疗选择。
如今，由于全球对癌症的关注，大多数治疗药物都是分子靶向药物（MTAs），它们毒性更低、更有效，而且针对患者体内发生改变的特定突变或通路量身定制。分子靶向药物包括大量不同的分子和方法，但所有这些药物一般都是设计用于特定的癌症依赖靶点并特异性地杀死癌细胞。随着我们对癌症分子发病机理认识的不断深入，人们对 MTAs 的兴趣和使用日益增加。
首批两种分子靶向药物--伊马替尼和利妥昔单抗--于 1997 年上市。在过去的十年中，开发中的新型抗癌药物数量增加了