孤儿药的市场正在增长，监管环境的变化正在为罕见病药物开发领域的合作提供有利条件。了解孤儿药开发的监管和操作上的细微差别，可以帮助赞助者将其有前途的化合物定位为临床和商业成功。
今天，研究人员比以往任何时候都更专注于为大约7000种罕见疾病提供护理，这些疾病过去由于在商业化潜力有限的小群体中进行临床试验的挑战而被忽视。孤儿药领域的重点是确定和研究潜在的治疗方法，以满足罕见病患者未得到满足的重大需求，目前的情况提供了各种激励措施、政府支持和监管机构援助，以鼓励孤儿药开发。
在本白皮书中，我们将讨论美国和欧盟的关键战略考虑，这些考虑可用于加速您的孤儿药和罕见病开发计划。我们将重点讨论将罕见病疗法推向市场的监管问题，特别强调美国和欧盟的监管途径之间的异同。
我们还将探讨孤儿药开发的操作上的细微差别，以帮助赞助者将其有前途的化合物定位为临床和商业成功。
罕见病的市场机会
迄今为止，约有7,000种不同的罕见病被确认，估计影响到全球3.5亿人。自1983年美国通过《孤儿药法案》以来，已经有超过2900种孤儿药被指定，超过40种孤儿药的全球销售额超过了10亿美元。据估计，每年有250种新的罕见病被发现，2018年全球孤儿药市场预计将增长到1270亿美元，预计到2024年将以每年11%的速度增长，而非孤儿药的年增长率则为6%。