在为基因治疗试验制定长期跟踪战略时，安全性是主要考虑因素，其次才是患者角度。事实证明，数字技术和监测对此至关重要，不仅减轻了患者的负担，还提供了准确、省时的数据管理方法。
基因治疗领域的发展势头日益强劲，目前全球已有 20 多种产品获得批准，2000 多项临床试验正在进行之中 (1)。预计到 2025 年，美国食品和药物管理局每年将批准 10 到 20 种基因疗法 (2)。虽然基因疗法有可能治愈疾病，但它也会对人体产生长效或永久性的改变。这种长时间的暴露会增加延迟不良事件的风险。为了了解并降低这种风险，申办者可能需要对基因治疗试验的参与者进行长达 15 年的长期随访（LTFU）。在这一延长期中，申办者不仅要满足监管要求，支付持续监测的费用，还要让患者继续参与研究。