2015年对于引进针对罕见疾病的药物来说是富有成效的一年。美国监管机构批准了21种新的孤儿药，比前一年增加了40%。欧洲监管机构批准了创纪录的18种孤儿化合物，比2014年略有增加。
任何进展都是一件好事，但是当这些进展与罕见病治疗的巨大未满足需求相比，就显得有些苍白。在世界范围内，估计有3.5亿人患有罕见病，这类疾病的数量超过了7000种，并且逐年增加。罕见病倡导组织 "全球基因 "说，约有3000万美国人--几乎每10人中就有一人--患有罕见病。在欧洲，这一比例也差不多。因此，罕见病在很大程度上是一个错误的名称。虽然没有一种疾病会影响到很多人，但疾病的数量之多使得医疗和社会影响巨大。
尽管这些数字令人不安，但更令人清醒的是，这些疾病中有一半影响到儿童。然而，尽管有这样的需求，却只有大约400种被批准的孤儿疗法。这意味着95%的罕见病没有得到治疗，这一事实反映了开发这些药物和证明其疗效所需的时间和费用。
自1983年美国《孤儿药法》通过以来，监管机构为支持罕见病研究提供了广泛的指导和资源。获得 "孤儿 "称号的药物公司有资格获得开发奖励，其中包括。