罕见病临床试验经验

从小规模人群中进行招募,从有限的数据中得出有效的结论,帮助赞助商获得孤儿药资格--这对我们来说并不罕见。

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网络会议

移动医疗与远程临床试验战略

移动医疗和远程监控为患者提供了离家近的便利,同时还能提供干净、简洁的数据。罕见病试验通常会将这些技术和其他技术结合起来,从而实现远程治疗。

普米尔洞察

协调儿科基因治疗试验

基因疗法具有长期甚至治愈疾病的潜力,因此研究人员、临床医生、患者和护理人员都对基因疗法非常感兴趣。但是,协调和开展全球多中心基因治疗试验是一项复杂、高风险的工作。

帮助推进罕见病研究

深厚的联系和人际关系

研究罕见病需要对未知的事物保持淡定,而这正是我们在多年研究一些最罕见病症的过程中积累的经验。我们的工作涉及临床试验和药物开发的方方面面,在过去五年中,我们进行了超过 242 项罕见病研究,涵盖多个适应症。

为什么选择Premier?
  • 与权益团体的深入联系有助于我们找到难以找到的患者,并将他们作为人而不是研究对象进行接触
  • 即使在未知领域,罕见病专业知识也能确保试验顺利进行
  • 持续投资于我们的能力,以分析数据、快速发展方案并推动临床试验实现治疗突破

特色资源

普米尔观点

普米尔观点

罕见病临床试验前会议应考虑的六个问题

普米尔洞察

普米尔洞察

#274:过渡阶段 1/2基因疗法试验中的选址、生产和长期随访

白皮书

白皮书

描绘 "孤儿 "药物开发的新图景

罕见病专家

安吉-罗宾逊

安吉-罗宾逊

特许经营和项目管理高级副总裁、
亚当-布卢姆菲尔德医学博士

亚当-布卢姆菲尔德医学博士

罕见病和儿科医疗事务执行总监、

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