随着 2003 年《儿科研究公平法案》（PREA）的通过，对于涉及新活性成分、新适应症、新剂型、新给药方案或新给药途径的研究，药品生产商必须在开始 3 期研究（或在未进行 3 期研究的情况下提交新药申请 [NDA] / 生物制品许可申请 [BLA]）之前提交初始儿科研究计划 (iPSP)。iPSP 应包含对所有相关儿科亚群中用于拟议适应症的研究药物的安全性和有效性的评估。在某些情况下，可以获得进行儿科研究的延期或豁免。
在《儿童用药竞赛法》颁布之前，肿瘤药物的儿科研究计划一般都是申请儿科评估豁免的提案，因为开发药物所针对的成人癌症适应症在儿科患者中并不出现，或仅在极少数情况下出现，这使得儿科研究不可能或非常不切实际。RACE for Children 法案》对 PREA 进行了修订，要求在 2020 年 8 月 18 日或之后提交的原始 BLA/NDAs 中，根据分子作用机制而非临床适应症对某些靶向抗癌药物进行儿科研究，除非获得延期或豁免。
分子靶向肿瘤药物的 iPSP 应涉及药物的分子靶点及其与儿科人群中一种或多种癌症的相关性。iPSP 应包括以下内容：
- 需要对药物进行早期评估的儿科癌症描述
- 药品概述
- 计划将疗效外推至儿科人群的概述
- 计划申请特定药物特例和部分特例并说明理由
- 计划申请推迟儿科研究
- 拟议的非临床和临床研究一览表
- 适龄配方，包括现有/计划中的辅料详情
- 非临床概念验证研究（已计划和完成）
- 支持儿科临床研究的数据
- 计划中的一项或多项儿科临床研究
- 儿科发展计划时间表
- 与其他监管机构签订儿科研究协议
我们的新白皮书《理解 FDA 关于儿科肿瘤研究的新指南》（Understanding New FDA Guidance for Pediatric Oncology Studies：FDA RACE for Children 法案赞助商指南》重点介绍了为分子靶向抗癌药物开发 iPSP 的其他注意事项，包括计划中的儿科临床研究、罕见癌症的注意事项、儿科开发会议的早期建议以及获得计划中的豁免或延期的条件。单击此处下载。