相关网络研讨会。适应性试验设计在早期肿瘤学研究中的作用
精准肿瘤学有望成为一种新的护理标准，即根据特定肿瘤的分子特征定制治疗方法。为了充分实现精准医疗的潜力，监管、技术、临床和经济框架将需要根据这些新疗法的细微差别进行演变。
近年来，肿瘤药物开发的创新一直由免疫疗法的进展和朝着精准医疗的承诺逐步推进而主导。迄今为止，免疫检查点抑制剂--PD-1/PD-L1和CTLA-4抑制剂--已经改变了某些血液系统恶性肿瘤和实体瘤的治疗格局，并已被批准用于超过15种适应症。随着2017年tisagenlecleucel（KYMRIAH™）和axicabtagene ciloleucel（YESCARTA™）的获批，我们正式进入嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法和下一代生物疗法的时代。
精准肿瘤学有望成为癌症治疗的新标准，在这种情况下，治疗方法将根据特定肿瘤的分子特征，在对患者的整体看法上进行调整。目前，CAR T细胞疗法是肿瘤学中最强大的--也是最昂贵的--工具之一，也是研究最多的研究产品类型之一。根据再生医学联盟的2019年第一季度数据报告，全球有642项细胞疗法或基因修饰的细胞疗法试验正在进行。伴随着这种研究热潮的是患者和医疗机构对寻求获得这些治疗的强烈兴趣。但为了充分实现精准医疗的潜力，监管、技术、临床和经济框架将需要发展或适应这些新型治疗方法的细微差别。
在这份白皮书中，我们简要介绍了癌症免疫疗法的背景，并探讨了为实现肿瘤学精准医疗的承诺而必须克服的关键挑战。
癌症免疫疗法的背景
免疫系统的基本作用是区分自我和非自我。能够识别和攻击非我，而不开启自我并引发自身免疫，需要免疫系统反应的微妙平衡。在癌症中，免疫系统可能错误地将癌症视为自我，并对肿瘤细胞产生耐受性。使问题进一步复杂化的是，肿瘤采用各种策略来克服宿主免疫力。癌症和免疫系统之间复杂的相互作用，有时被称为 "癌症-免疫循环"，涉及大量的刺激性和抑制性因素，其中每一个因素都代表着治疗干预的潜在机会。