简介
基因疗法有望成为治疗帕金森病的一种潜在方法,因为帕金森病是一种目前可用的药物无法从根本上治疗的疾病。然而,由于基因疗法在这一治疗领域的研究尚处于早期阶段,人们对其在治疗帕金森病方面的效用和实用性充满疑问。这些问题对基因治疗临床项目具有重要影响,凸显了尽早与监管机构、支付方和帕金森病患者群体接触的重要性。
自 1990 年首次进行基因治疗临床试验以来,已有近 3000 项此类试验完成或正在进行中,1 这反映出科学家们日益认识到基因治疗在治疗各种疾病方面的变革潜力,尤其是那些几乎没有或根本没有可行治疗方案的疾病。