研究设计

推动产品开发并在早期肿瘤学项目中找到快速通道

中小型生物技术公司和制药公司在规划和执行早期肿瘤试验时面临许多挑战，从进行监管差距分析和开发目标产品概况到确定合适的病人和选择疗效终点。新型肿瘤化合物的首次人体试验的发起人面临着重大挑战。除了典型的预算有限的情况外，还面临着许多挑战。

在这个博客系列中，我们一直在讨论进行神经科学临床试验的一些挑战。在本系列的最后一篇文章中，我们转向另一个主要挑战：确保评估的高质量，同时尽量减少主观性。评定的主观性会使信号检测大大增加难度，甚至是不可能。这也是一个重要的原因。

CAR-T细胞是复杂的产品，将其从基础和临床前研究转化为临床试验和商业化可能是一个挑战。了解法规并制定一个将安全放在首位的方案--在开发的每个阶段--是将有前途的CAR-T细胞疗法带给最需要它们的患者的重要第一步。CAR-T细胞疗法：...

测量、解释和减轻安慰剂反应是镇痛临床试验中一个持续存在且不断增长的挑战。在我们关于安慰剂问题的Premier Voices播客系列的最后，市场经理Paul Mirek和镇痛产品开发副总裁Michael Kuss，BS，研究了实验设计、纳入和排除标准以及其他管理安慰剂的方法。

安慰剂效应对药物开发的影响广为人知，但你可能会惊讶地发现，"安慰剂 "这个词有多种含义--所有这些都是贬义的--可以追溯到数百年前。Premier Research公司负责战略发展和镇痛的执行董事Scott Millard探讨了安慰剂的作用。

患者登记和自然史研究是孤儿药研究人员的重要工具，他们经常为对疾病的有限理解和因患者人数少而导致的数据稀少而苦恼。在与罕见病和儿科临床开发服务部副总裁Angi Robinson和Juliet Moritz合作的第二期Premier Voices播客中，我们...

传统上，1期肿瘤学试验依靠标准的3+3剂量升级设计来实现确定2期推荐剂量（RP2D）的目标。然而，统计模拟显示，采用3+3设计的试验中，只有三分之一能成功确定最大耐受剂量。

虽然医疗器械的临床试验与药品的临床试验有许多相似之处，但器械的监管评估与药品的监管评估是不同的--在器械试验的设计和执行方式上存在着关键的差异。以下是一些关键的区别。对临床试验的要求当研究...

首期《总理之声》聚焦于罕见的肿瘤药物开发，并介绍了以下内容。使用适应性设计来限制病人接触无效的治疗，并增加整体成功的可能性充分利用小规模和地理上分散的病人群体处理诸如缺乏明确的生物标志物和基线的限制。

纤维肌痛患者感到被忽视和服务不足，这很难怪。多年来，许多卫生专业人员对他们的症状表示怀疑和不屑一顾，甚至给他们贴上恶作剧的标签。医生和研究人员不能轻易或直接观察到纤维肌痛的表现，而必须依靠病人对疼痛和一系列其他症状的报告。更重要的是，没有明确的生物标志物...