研究设计

全球CAR-T细胞疗法发展中的监管挑战

在探索CAR-T细胞疗法复杂而严格的监管环境时，赞助商在将产品推向市场的过程中可能会遇到挑战自2017年Kymriah®（tisagenlecleucel）获得历史性批准以来，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的研究已经加速进行。在欧洲有超过230家再生医学公司和...

发表在《BMJ Evidence Based Medicine》上的一项研究探讨了咖啡因的使用与怀孕的关系。在科学媒体中心，首席研究部生物统计学副主任亚当-雅各布斯博士说："我注意到作者出版了两本关于咖啡危害的书，我认为这两本书应该包括在期刊论文的利益声明中....。

主讲人：Stacy Weil，临床数据运营、战略业务优化高级副总裁；Nach Dave，RPh.，MSc，开发战略副总裁相关资源真实世界数据和真实世界证据：它们作为合成对照臂有何价值？数据驱动：电子患者报告结果 (ePRO) 如何为捕获 COVID-19 以外的关键数据提供重要机会...

通过利用不断积累的数据，按照预先指定的规则修改正在进行的试验的运行特征，自适应设计可以使临床试验比固定样本设计更灵活、更有效、信息量更大。[1] 自适应设计方法可以应用于临床开发的所有阶段，包括早期肿瘤研究。这些设计在引入实时灵活性的同时，还能使临床试验更有效率。

尽管我们对导致癌症的复杂基因、分子和免疫学因素的认识不断进步，但肿瘤学的成功率和获批可能性仍然很低。根据生物技术创新组织（BIO）最近进行的一项研究，2006 年至 2015 年间，近三分之一进入第二阶段研究的药物未能取得进展....。

导读：在过去的十年里，重大进展提高了我们对导致癌症的遗传和分子机制的理解。然而，最近对美国食品和药物管理局（FDA）根据反应率批准的肿瘤药物的审查显示，这些疗法中只有10%表现出总体...

特邀嘉宾 Luke Gill，理学学士，理学硕士，MBA肿瘤学副总裁 Luke Gill是Premier Research的肿瘤学临床开发服务主管。他与生物技术赞助商、科学界和其他利益相关者合作，制定和实施早期肿瘤学开发和CAGT试验的战略方法。作为一名药物开发专家，吉尔已经...

基因治疗产品通常被设计为通过在人体中的长效或永久性变化来达到治疗效果。由于这种长时间的接触，接受基因疗法的病人可能会增加延迟不良事件的风险。为了了解和减轻这些延迟性不良事件的风险，基因治疗的参与者...

特邀嘉宾 Andrea Ochoa 全球研究启动部副总裁 Andrea Ochoa 拥有 19 年以上的临床运营经验，曾担任过多种职务，在过去 10 年中专门从事研究启动工作。目前，她负责监督 Premier Research 的启动职能，同时提供专家建议和战略，以运作和驾驭复杂的全球研究。

引言由于在新生儿中研究试验性医疗产品所面临的挑战，医护人员常常不得不在新生儿重症监护室（NICU）中使用标签外药物。虽然全球已通过了多项儿科立法倡议，但新生儿在很大程度上仍在使用未经专门研究或批准用于这一年轻群体的药物。