研究设计

5 罕见病试验的操作考虑因素

从研究人员到赞助商，到患者，到宣传团体，到临床医生，罕见病研究充满了热情、动力和决心。作为该领域的最大资产，所有参与人员都必须发挥其最大潜力，才能使研究获得成功。这就是为什么必须高度重视内部的业务挑战。

大多数潜在的阿尔茨海默病（AD）治疗试验都失败了，原因可能是方案设计不当。毕竟，典型的AD研究是双盲安慰剂对照的平行组临床试验，具有双重结果，包括认知测量和对日常生活活动能力的总体印象--这种试验设计最初是为研究胆碱酯酶而开发的...

I期和II期试验可能有不同的总体目标（即证明安全性与疗效），但两者都在努力应对肿瘤学研究设计中的一个主要挑战：寻找正确的剂量。幸运的是，几十年来的数据和创新已经为研究人员提供了必要的工具来规划一个成功的剂量寻找试验。继续阅读，看看...

新兴血液学疗法--包括基因转移和基因编辑、领养细胞和抗体药物结合物--的赞助者在进行早期阶段、剂量探索研究时面临一系列独特的挑战。开发早期阶段的试验，可以更准确地定义推荐剂量和识别新兴疗法的不良事件，其主要考虑因素包括。使用剂量探索试验设计...

这是我们对困扰镇痛和精神病学临床试验的越来越高的安慰剂反应的第十三篇报道。在这里阅读该系列的其他文章。到目前为止，我们的安慰剂问题系列只关注成人的安慰剂反应。今天，我们转向另一个人群：儿童....

免疫肿瘤学是一种利用人体免疫系统帮助抗击癌症的独特癌症治疗方法。近年来，免疫检查点抑制剂改变了免疫疗法的格局，而嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、树突状细胞疫苗和双特异性T细胞吸引剂（BiTE）抗体等新兴疗法正在进一步推动....。

虽然在许多方面与药品开发相似，但医疗设备开发必须应对一些独特的挑战，包括。复杂性的变化--设备可能有多个不同的组成部件，包括硬件、软件和药物成分。非常不同的目的--几乎所有的药物都是治疗性的，而设备可能是治疗性的、诊断性的、监测性的、支持性的、手术性的，等等。有关的法规...

骨关节炎（OA）临床试验的设计千变万化。从研究药物的类型到目标市场的监管方法，再到最佳给药途径，评估选择必须精心定制，以满足每个试验的独特需求。1.选择...

全球约有 3,000 万阿尔茨海默氏症患者，但在了解和治疗这种最常见的痴呆症方面却进展缓慢，令人沮丧。为数不多的几种已获批准的药物只能解决该病的症状，尽管目前有几十种预防发病或改变病程的药物正在研究之中。从高筛查失败率...

这是我们对困扰着镇痛和精神病学临床试验的越来越高的安慰剂反应的下一篇文章。请在这里查看其他文章。在过去的几周里，我们已经讨论了造成安慰剂反应的心理学、神经生物学和遗传学机制。今天，我们转向用于研究设计的...