患者和利益相关者的参与

患者宣传的崛起

如今，在整个制药行业中，我们不难看出严格的患者权益保护所带来的影响。饱受罕见疾病折磨的患者正联合起来，试图让人们听到他们的心声，对他们的病情进行研究，以进一步开发治疗方法和疗法。然而，患者权益组织的影响力并不总是......

尽管在孤儿药开发过程中取得了进展，而且患者权益团体现在发挥了更突出的作用，但该领域的研究人员仍然面临着一些挑战。但是，幸运的是，患者团体、行业领袖和监管机构之间加强合作可以帮助克服这些障碍。孤儿药研究的障碍包括。人口少根据定义，...

儿童并不是小大人。儿科人群的需求和生理因素使他们与成人不同。然而，这一理念在整个临床研究界流行起来还需要时间。在为儿科人群的急性疼痛试验编写方案时，研究人员必须考虑到儿童的这些独特需求，以满足监管部门的要求。

尽管孤儿药市场本身规模较小，但孤儿药开发近来经历了大幅增长，2015年全球销售额超过1000亿美元。2015年，美国食品和药物管理局（FDA）批准了20多种新药，欧洲药品管理局（EMA）批准了18种新药用于...

临床研究的目的最终是为了帮助病人。这听起来可能很明显，但当涉及到临床试验时，我们往往忘记了人性的一面。对于罕见癌症患者来说，考虑到他们的观点对高质量的研究是非常宝贵的。但是，罕见肿瘤患者有哪些具体的未满足需求？什么...

在临床试验的整个生命周期中积极寻求儿科患者及其家长的参与，有助于促进招募、留住患者、提高患者满意度，并最终促进研究的成功。长期以来，让儿童参与临床研究一直是一个敏感话题，存在一些道德难题和操作挑战。现在有一种新的方法可以解决这个问题......

在许多罕见和超罕见疾病研究中，申办者不能随意选择进行研究的国家或地点。相反，他们必须不考虑地域因素，选择患者已经接受治疗的研究机构。额外的方案标准--如治疗无效的患者或某种疾病的普遍患病率......

中枢神经系统（CNS）失调症是一种包括精神、神经和药物滥用失调症在内的多种疾病。不幸的是，对于患者来说，中枢神经系统疾病的治疗方案往往十分有限（甚至根本不存在）。更糟糕的是，正在研发的中枢神经系统药物相对较少。中枢神经系统疾病的哪些方面导致药物开发滞后？请继续阅读...

罕见病，也被称为孤儿病，顾名思义就是影响人口中的一小部分。大多数是遗传性的，并且在生命早期出现，每三个患有罕见病的儿童中就有一个在五岁生日前死亡。虽然 "罕见 "的定义因国家而异，但美国对罕见病的定义是...

在开发相对常见的疾病的治疗方法时，病人的招募是相对直接的。筛选和数据收集通常可以在一个高度控制的环境中的集中地点进行。现在，想象一下，在你的本地地区，甚至是你的国家，患有这种疾病的人的集中度不够高。