患者和利益相关者的参与

应对基因治疗试验操作中的常见问题

在浏览相对未知的领域和大多数基因治疗输送系统的实际限制之间，确保这些产品的临床试验成功，即使对最有经验的研究人员来说也是一个严重的挑战。使问题更加复杂的是大多数基因治疗试验的长期性--十年或更长时间的随访期并不罕见....。

提前一整年提交监管材料本案是一个没有戏剧性的故事。没有突然的危机。没有最后一刻的救援。这是一个从头到尾完美运行的临床试验。而这本身就是一个值得讲述的故事。赞助商需要测试一种新的非甾体抗炎药（NSAID）....。

2017 年圣诞节前几天，全国范围内发出号召，要求提名患者和护理人员加入一个新的由公共/私人赞助的患者参与合作组织。这个由 16 名患者社区代表组成的机构的职责包括提出新的合作模式，让患者和患者权益倡导者成为医疗保健产品开发和美国食品与药品管理局（FDA）的合作伙伴。

纤维肌痛是一种慢性的、复杂的疼痛状况，其特点是广泛的疼痛和不同的症状表现，包括疲劳、睡眠障碍、认知障碍、身体机能减退和情绪障碍。到目前为止，病人报告的结果仍然是描述纤维肌痛许多方面的最佳方法。患者报告的结果作为一种高度有效的选择，正在获得越来越多的关注...

自 20 世纪 90 年代中期以来，研究人员一直在努力招募足够数量的患者参与阿尔茨海默病（AD）疗法的试验。因此，真正进入市场的新疗法寥寥无几--这对目前4700万阿尔茨海默病患者来说是个悲剧。在阿尔茨海默病（AD）试验中，三项关键策略的协同实施可能有助于克服招募问题......

从研究人员到赞助商，到患者，到宣传团体，到临床医生，罕见病研究充满了热情、动力和决心。作为该领域的最大资产，所有参与人员都必须发挥其最大潜力，才能使研究获得成功。这就是为什么必须高度重视内部的业务挑战。

全世界大约有4700万人患有阿尔茨海默病（AD）--预计到2030年这一数字将增加到7500万，到2050年将达到1.5亿。研究人员正在寻求一系列的治疗方法：改变疾病、对症治疗和行为问题的治疗。然而，自2009年以来，还没有新的疗法被批准。

与全球其他国家的军人相比，与战斗有关的创伤对美国退伍军人的影响很大。在伊拉克和阿富汗服役的美军退伍军人中，多达 20% 的人将会患上创伤后应激障碍 (PTSD)，而在越南战争中服役的退伍军人中，这一比例则高达 30%。

每隔一段时间，你就会偶然发现一种似乎很合适的营销合作关系。今年早些时候，有人向我们介绍10月份举行的罕见疾病节，我们立即知道我们必须成为其中的一员。谁能放弃这个机会，成为一个首创的活动的一部分呢？

全球约有 3,000 万阿尔茨海默氏症患者，但在了解和治疗这种最常见的痴呆症方面却进展缓慢，令人沮丧。为数不多的几种已获批准的药物只能解决该病的症状，尽管目前有几十种预防发病或改变病程的药物正在研究之中。从高筛查失败率...