医疗和法规事务

PDUFA VII：对细胞和基因疗法开发者的影响

生物制药行业最密切关注的即将到来的监管发展之一是FDA即将重新授权的《处方药使用费法案》（PDUFA）。PDUFA VII，通常被称为重新授权，将涵盖2023-2027财政年度。PDUFA VII中包括的许多进展在很大程度上是由增加的药物费用驱动的。

基因疗法时代可以说始于 1990 年，当时进行了首次基因疗法临床试验。在第一项研究之后，又进行了约 3000 项临床试验，这有力地证明了创新者们越来越认识到基因疗法在治疗各种疾病方面的突破性可能性，尤其是治疗受限或......

罕见癌症在美国占所有新诊断癌症的27%，在欧盟占所有新诊断癌症的22%。随着根据分子亚型而不是根据位置和组织类型对癌症进行分组的转变，一些常见的癌症现在被归类为罕见癌症的群体。例如，黑色素瘤作为...

先进疗法医药产品（ATMP）的开发正在上升。根据美国基因+细胞治疗协会的数据，2021年5月有1745种基因疗法在开发中，其中70%处于临床前研究阶段，而这些候选者中超过1300人正在开发肿瘤学，这是最为活跃的治疗领域。鉴于...

网络研讨会美国东部时间12月15日上午11点，尽管妇科癌症对全世界的妇女健康都有影响，但在诊断和治疗妇科癌症方面仍存在重大的未满足需求。位于女性生殖系统的许多癌症以 "沉默 "著称，因为它们通常在治疗选择有限的后期阶段才被发现。然而，最近推出的新技术和新方法，使我们能够更好地利用这些技术。

在任何肿瘤学研究中，患者招募是最重要的初始挑战之一，但在整个试验过程中吸引和留住患者可能被证明是最需要前期规划和协调的挑战。然而，在临床试验实施的最初规划阶段，重点通常主要放在快速招募上。

先进的疗法--包括基于基因、细胞和组织的产品--为疾病的治疗提供了突破性的新机会。截至2020年底，这些疗法有1,085个活跃的开发商，全球有152个正在进行的第三阶段试验。根据再生医学联盟的数据，预计将有创纪录的8项监管决定。

长期以来，"以患者为中心 "一直是临床试验设计和实施的指导原则，而在 COVID 时代，由于试验申办者和监管机构必须适应不断变化的环境，这一原则变得更加重要。与大流行病相关的限制促使临床试验的开发和实施方式发生了重大变化，要求...

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