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基因治疗试验中的长期随访。确保患者的参与和法规的遵守

基因治疗产品通常被设计为通过在人体中的长效或永久性变化来达到治疗效果。由于这种长时间的接触，接受基因疗法的病人可能会增加延迟不良事件的风险。为了了解和减轻这些延迟性不良事件的风险，基因治疗的参与者...

由于需要采用远程工作方式与研究参与者互动，申办者和合同研究组织 (CRO) 已将技术用于从患者同意、咨询到现场监控等关键研究活动。在患者报告结果 (PRO) 数据收集领域，技术的采用率不断提高。

引言由于在新生儿中研究试验性医疗产品所面临的挑战，医护人员常常不得不在新生儿重症监护室（NICU）中使用标签外药物。虽然全球已通过了多项儿科立法倡议，但新生儿在很大程度上仍在使用未经专门研究或批准用于这一年轻群体的药物。

尽管技术在进步，我们对癌症的遗传和分子基础的理解也在进步，但对癌症患者的生存和生活质量产生有意义的影响仍然是一个重大挑战。事实上，最近的一项审查显示，在美国食品和药物管理局（FDA）批准的59种癌症药物中，基于...

皮肤中含有重要的干细胞群和其他细胞类型，它们对更新和维持皮肤结构的完整性和功能至关重要。1 在已发现的多种类型的皮肤干细胞中，表皮干细胞--主要是角质细胞干细胞--被认为在组织修复和皮肤...

就皮肤病而言，基因疗法仍处于早期阶段。不过，我们看到了一些罕见遗传性皮肤病的潜在解决方案，以及对更常见皮肤病的持续研究。基因疗法的成功有赖于三个关键要素：1 一个明确的疾病基因一个治疗基因一个有效的治疗基因。

Summary The Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act 加速治疗和公平的研究（RACE）旨在改善和扩大儿童癌症患者的治疗选择，规定所有新的成人肿瘤药物也要在儿童身上进行测试，如果分子目标与儿童有关的话。

作为一名监管事务专业人士，我曾就食品及药物管理局指导文件的解释和实施向各利益相关方提供咨询，我可以负责任地说，在最好的情况下，这项任务也是极具挑战性的。美国食品及药物管理局的指导文件往往含糊不清，难以解读。作为专家，我们总是在争论...

基因疗法有可能对具有潜在遗传基础的疾病产生长期疗效甚至治愈，为目前无法治愈的疾病患者带来了希望。将基因疗法用于皮肤病有很多吸引人的原因：1 作为人体最大的器官，皮肤很容易进行基因递送...

从事组合产品开发的人可能知道，美国食品和药物管理局（FDA）在2019年12月发布了两项新的指南草案。这两份指南--《要求FDA对组合产品进行反馈》和《药物-设备和生物-设备组合产品的衔接》--是为了响应《21世纪治愈法》和《处方药》而发布的。