临床研究。第一阶段-第四阶段
适合目的：罕见病生物标记方法验证的战略方法
确保您的替代终点的完整性 罕见病研究给药物开发人员带来了独特的障碍，包括患者群体小、疾病进展缓慢、缺乏前期临床研究以及验证用作替代终点的生物标记物测量方法的不确定性。我们的白皮书介绍了在孤儿药试验中验证生物分析方法的适用方法....
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临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见病药物开发中的生物标志物方法验证
虽然药物发现在过去几年中取得了重大进展--特别是在罕见病研究领域--但新药批准的数量并没有跟上开发成本增加的步伐。然而，生物标志物的创新使用有可能改变这一趋势。罕见病研究中的生物标志物 生物标志物是可客观测量的特征。
临床研究。第一阶段-第四阶段
中枢神经系统药物开发现状的原因、内容和方法
中枢神经系统（CNS）失调症是一种包括精神、神经和药物滥用失调症在内的多种疾病。不幸的是，对于患者来说，中枢神经系统疾病的治疗方案往往十分有限（甚至根本不存在）。更糟糕的是，正在研发的中枢神经系统药物相对较少。中枢神经系统疾病的哪些方面导致药物开发滞后？请继续阅读...
临床研究。第一阶段-第四阶段
想研究罕见的疾病？ 准备好迎接这些障碍吧
罕见病，也被称为孤儿病，顾名思义就是影响人口中的一小部分。大多数是遗传性的，并且在生命早期出现，每三个患有罕见病的儿童中就有一个在五岁生日前死亡。虽然 "罕见 "的定义因国家而异，但美国对罕见病的定义是...
临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见的肿瘤学试验设计中的创新
罕见癌症通常被定义为发病率低于10万分之15的癌症。这些疾病的患者人数如此之少，以至于传统的临床试验设计策略可能是不可行的。但是，既然发病率如此之低，为什么罕见肿瘤学研究如此重要？为什么罕见的肿瘤学需要创新 牢记...
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目标产品简介增强医疗设备开发过程的4种方式
目标产品简介（TPP）是一种战略流程工具，可通过跨职能战略调整简化医疗器械开发流程。它是一份有生命力的文件，在协助制定产品开发战略的同时，还能定义预期商业产品的价值主张和关键差异因素。TPP 可能需要花费大量的时间和资源来精心制作，但它是一项有望带来重大突破的战略...
临床研究。第一阶段-第四阶段
移动临床研究。有一个应用程序可以用。
访问iTunes应用程序商店或Google Play，你会发现智能手机应用程序PoopMD+。来自约翰霍普金斯大学的《新父母的婴儿便便和小儿肝病研究指南》。PoopMD+是一款基于影像和临床调查的应用程序，开发的目的是帮助筛查婴儿中一种罕见但危及生命的肝脏疾病，并收集反馈...
临床研究。第一阶段-第四阶段
有效目标产品简介的 5 个组成部分
目标产品简介是一份文件，对验证产品开发所需的所有相关信息进行精炼的解释和汇总。这一通用模板可用于公司产品组合中的所有产品，以指导和调整监管、临床前、临床、营销、健康经济成果和报销策略。TPP 的概念最初是由...
临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见病研究：如何成功开展项目
演讲者Patricia Nowowieski，Alexion 制药公司全球临床运营主管。Patricia 的全球临床试验工作涉及特殊人群以及复杂的后勤和监管挑战。Angi Robinson，Premier Research 公司执行董事兼科学客户负责人。Angi 的丰富经验包括监督儿科和罕见病的全球研究。Mallory Bissett，首席研究部副总监。
临床研究。第一阶段-第四阶段
成功设计神经退行性疾病试验的 7 个最重要步骤
说到神经退行性疾病（NDD）的临床试验，复杂性很容易让人不知所措。不仅多发性硬化症和阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病的发病机制在很大程度上仍是一个谜，而且其固有的变异性也很难解释。解决这一问题的最好办法是什么？将试验设计分解成更易于管理的片段....