临床研究。第一阶段-第四阶段

在医疗器械开发中应用合理的研究方法

医疗设备和诊断公司面临着比以往任何时候都更高的要求，需要提供产品疗效的临床证据。随着监管机构、医疗保健系统甚至患者的审查越来越严格，越来越多的器械公司开始进行临床试验，以提高商业成功的可能性。在当今的竞争格局中，器械公司面临着越来越多的临床证据需求...

在许多罕见和超罕见疾病研究中，申办者不能随意选择进行研究的国家或地点。相反，他们必须不考虑地域因素，选择患者已经接受治疗的研究机构。额外的方案标准--如治疗无效的患者或某种疾病的普遍患病率......

孤儿药是指用于治疗罕见疾病的医药产品，因为这些疾病非常罕见，所以赞助者不愿意在通常的销售条件下开发这些药物。孤儿药是一个不断增长的市场，这在很大程度上是由于税收优惠、较长的市场独占期、较短和较小的临床试验，以及与许多孤儿药有关的溢价。

尽管孤儿药市场本身规模较小，但孤儿药开发近来经历了大幅增长，2015年全球销售额超过1000亿美元。2015年，美国食品和药物管理局（FDA）批准了20多种新药，欧洲药品管理局（EMA）批准了18种新药用于...

确保您的替代终点的完整性罕见病研究给药物开发人员带来了独特的障碍，包括患者群体小、疾病进展缓慢、缺乏前期临床研究以及验证用作替代终点的生物标记物测量方法的不确定性。我们的白皮书介绍了在孤儿药试验中验证生物分析方法的适用方法....

在所有疾病中，最终获准用于癌症临床治疗的研究化合物的成功率仍然是最低的。在目前正在开发的 750 多种治疗癌症的药物中，根据以往的表现预测，只有少数药物最终能证明其足够的疗效和安全性，从而获得监管机构的批准，并...

罕见病和儿科研究存在重大挑战，包括国家选择、地点选择和病人招募。一个精心设计的、执行良好的可行性研究可以帮助申办者获得对开发和进行成功的全球临床试验的最佳路径的现实评估。对临床试验的可行性进行彻底的评估是一个重要的早期步骤...

虽然药物发现在过去几年中取得了重大进展--特别是在罕见病研究领域--但新药批准的数量并没有跟上开发成本增加的步伐。然而，生物标志物的创新使用有可能改变这一趋势。罕见病研究中的生物标志物生物标志物是可客观测量的特征。

尽管目前神经心理测试的局限性可能会阻碍中枢神经系统（CNS）疾病治疗方法的开发，但一些研究人员将这些尚未满足的需求视为创新的机遇。让我们来看看提高神经心理测试有效性和可行性的三种策略。评分员培训中枢神经系统试验的成败取决于...

中枢神经系统（CNS）失调症是一种包括精神、神经和药物滥用失调症在内的多种疾病。不幸的是，对于患者来说，中枢神经系统疾病的治疗方案往往十分有限（甚至根本不存在）。更糟糕的是，正在研发的中枢神经系统药物相对较少。中枢神经系统疾病的哪些方面导致药物开发滞后？请继续阅读...