临床研究。第一阶段-第四阶段

注册和自然史研究。临床研究中重要的、截然不同的作用

登记册研究和自然史研究在罕见病研究中都发挥着重要作用。了解这两种研究之间的差异以及如何利用它们为临床开发提供信息，可以帮助赞助者制定成功计划。健全的药物开发需要对所治疗的疾病有全面的了解。为了设计出可靠的临床研究，需要对疾病进行全面的了解。

虽然目前没有治愈特应性皮炎（AD）--通常称为湿疹--的方法，但这种普遍的疾病往往可以通过常规药物疗法得到很好的控制。目前皮肤科医生使用的AD策略包括症状缓解、病人/家长教育和预防继发性并发症。轻度至中度特应性皮炎的 "黄金标准" 最经常使用的疗法...

在过去二十年里，生物制剂彻底改变了银屑病的治疗。这些定向免疫调节疗法直接作用于银屑病和其他自身免疫性疾病中上调的细胞因子途径。银屑病治疗中的生物制剂主要有两大类：肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂和白细胞介素（IL）抑制剂。TNF抑制剂 TNF抑制剂是第一个可用的生物制剂。

据估计，世界上有不到5%的人口患有超过7000种不同类型的已知罕见疾病。甚至有更多的医疗条件，那些患有这些疾病的人不好意思谈论他们的问题，或者根本不知道他们到底有什么病。然而，这些人是...

临床试验的方法、测量和疼痛评估倡议（IMMPACT）是一个为急性疼痛临床试验的设计考虑提供指导的主要团体。IMMPACT是由疼痛医学领域中一些最受尊敬的研究人员和临床医生组成的团队。截至2016年，IMMPACT推荐了以下十个最佳实践...

短时间的急性疼痛管理试验涉及各种复杂的因素，要成功地评估一种新的镇痛产品的安全性和有效性，必须考虑到这些因素。这五个考虑因素是关键。1.选择正确的模型有许多既定的疼痛模型用于临床研究，每个模型都有其自身的类型、强度、...

对一种疾病的自然史的了解对于为有效的临床开发项目建立科学基础至关重要。在开发治疗罕见疾病的药物时尤其如此，因为这些疾病就其本质而言是不为人知的。自然史研究不只是跟踪疾病随时间变化的过程，而且要确定人口、遗传、环境和其他因素。

设计和开展银屑病临床试验是很棘手的。毕竟，银屑病是一组高度可变的疾病，产生一系列令人衰弱的、往往是主观的症状。那么，研究人员如何评估新型银屑病疗法的疗效？请继续阅读，了解答案。银屑病试验的考虑因素在临床实践中，广泛的全球评估被用于...

这里没有猜测。它是经验和经常被忽视的科学学科的结合，称为常识。我们正在进行一项非酒精性脂肪性肝炎（或称NASH）的新疗法的2b期试验。我们知道三件事。我们知道，肝病专家会抓住机会让他们的病人参加，因为现有的唯一治疗方法是 "非酒精性脂肪性肝炎"。

一位客户要求我们挽救一项进展不顺利的研究。(我们面临的挑战是提供公司所需的数据，以便在一个无法改期的重要内部会议上做出 "去/不去 "的决定。问题的部分原因是一个大型的、有点像 "小白脸 "的公司之间的沟通失败。