确保代理终点的完整性
罕见病研究给药物开发人员带来了独特的障碍，包括 患者人数少、疾病进展缓慢、缺乏前期临床研究 研究，以及验证生物标志物测量结果作为替代终点的不确定性。 作为替代终点的生物标志物测量结果的验证存在不确定性。我们的白皮书介绍了一种适合目的的 在孤儿药试验中验证生物分析方法的方法。我们探讨的主题包括 我们探讨了
- 确定 生物标志物的正常范围，其中考虑到因性别、年龄 性别、年龄和许多其他因素造成的变化
- 三 确定检测验收标准的关键是三件事，这是 生物标记物方法开发和验证的先决条件
- 创建 建立收集、处理和储存化验结果的标准程序--这对保持样本和/或生物标记物的完整性至关重要。 对保持样本和/或生物标记物的完整性至关重要。