本文是两部分系列文章的第二部分，基于我们最近的网络研讨会《在不断变化的临床研究环境中制定切实可行的战略》。 您可在此阅读第一部分。在本篇文章中，我们将介绍非传统数据点、它们在随机对照试验 (RCT) 中的应用，以及它们如何为成功的数据策略做出贡献。
真实世界数据和真实世界证据的兴起
非传统数据点，尤其是真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE），在当前的研究环境中正变得越来越重要。真实世界数据（RWD）是与患者健康状况和/或医疗服务相关的非结构化数据，常规收集来源包括可穿戴消费数据、疾病登记和电子病历等。RWE 是通过分析 RWD 得出的有关医疗产品使用情况和潜在益处或风险的临床证据。
利用所有这些非结构化数据，企业可以做出监管或报销决策，为如何治疗某种疾病制定临床指南，并了解特定人群使用某种药物或医疗设备的趋势。这就是非结构化 RWD 转化为 RWE 的影响和力量所在。
美国食品及药物管理局和其他监管机构已开始接受在使用传统 RCT 数据的同时使用真实世界的非结构化数据。这样，申办者就能提供更有说服力、更能代表所研究患者的数据集。将非结构化数据与结构化数据相结合具有多种优势，包括
- 更准确地招募患者
- 加快试验设计验证
- 获取数据趋势以支持终端
- 实时访问数据
- 支持快速提交监管申请
- 改善医疗保健领域的决策
经济数据点的使用
商业化是所有在研疗法的预期终点，而经济数据点是另一种非传统数据点，可以利用这些数据点做出更好的决策。事实上，美国食品药品管理局鼓励申办者在与监管机构打交道时，开始关注报销保险数据，以支持整体数据。现在比以往任何时候都更有必要在开发周期的早期阶段对产品或疗法的财务可行性进行任何类型的验证和裁决。
制定全面的数据战略
如何利用非传统数据点制定全面的数据战略？FDA 于 2019 年 9 月推出了技术现代化行动计划 (TMAP)，作为申办者的指南。其中一个关键部分是以数据质量、管理、交换和分析为重点的数据战略。实现这一目标有多种方法，包括
- 使用人工智能（AI）和算法决策。机器学习等人工智能技术正越来越多地用于优化数据
- 更加依赖患者报告的结果（PROs）。就对整体数据战略的贡献而言，患者现在是主要的利益相关者。随着患者的距离越来越远，他们的贡献--无论是来自传统的患者报告结果还是电子患者报告结果（ePRO），如可穿戴设备--现在都是相关的数据片段
- 综合数据生态系统。必须整合和利用不同的数据源，才能做出有效决策
技术驱动的流程不仅可用于获取数据，还可用于分析和报告结果，以帮助研究人员和监管机构更快地为患者提供创新解决方案。现在，新的流程使我们能够更好地理解数据，以及如何将数据转化为可用的信息和可改进的信息，从而改善患者的生活。
总之，这些目标可以帮助企业建立一个成功的现代数据战略，为当今不断变化的临床研究环境做好准备。
要想对这一主题进行更详细的探讨，请在此访问网络研讨会。
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