中小型生物技术公司和制药公司在规划和执行早期肿瘤试验时面临许多挑战，从进行监管差距分析和开发目标产品概况到确定合适的病人和选择疗效终点。
新型肿瘤化合物的首次人体试验的发起人面临着重大挑战。除了预算有限、时间紧迫、熟练的临床试验专业人员稀缺、对监管障碍了解有限等典型情况外，对于许多创新的生物技术和专业制药赞助商来说，公司的成功很大程度上取决于试验的结果。
通常，这些早期阶段的试验涉及一类从未在临床试验中测试过的药物或目标。在本白皮书中，我们将重点讨论以下开发场景。你的目标是一个新验证的突变受体，它只存在于有限的癌症患者中，目前还没有诊断测试被批准。该化合物是一种类似于抗体的分子，可以抑制受体的活性，但也能刺激有效的免疫反应。
更为复杂的是，许多临床前数据表明，该化合物将与处于后期试验阶段的未获批准的新分子协同作用。在这种情况下，你正在共同开发--在非常早期的阶段--生物标志物和诊断试剂盒，以确定那些对你的研究性疗法反应最好的病人。
在这篇白皮书中，我们探讨了公司在规划和执行这种假设化合物的早期阶段肿瘤试验时必须考虑的许多方面，从进行监管差距分析和开发目标产品概况到确定合适的病人和选择疗效终点。
优化监管策略
对于拥有新型肿瘤产品的新兴和中小型生物技术公司和制药公司来说，临床开发的第一个主要目标是首次人体研究--通常是在数量有限的目标癌症患者中进行第一阶段的安全性、耐受性和药代动力学研究。不幸的是，这些赞助商可能面临着熟练的临床试验专业人员的短缺和有限的监管知识和经验。