自 1990 年首次进行基因治疗试验以来，监管环境已从不同细胞和基因疗法之间差异不大的宽泛、松散的指导意见转变为更加健全的指南和指令集合，重点关注这些产品在特定疾病状态和治疗环境下的测试和生产注意事项。本文将探讨基因疗法临床研究启动过程中新因素的重要性，包括环境风险评估和生物安全性，以及美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的指南如何在快速变化的监管环境中不断发展。
美国和欧盟监管指南：跟上研究步伐
在美国，FDA 似乎有意使监管指南跟上细胞和基因治疗研究的最新进展。1美国国立卫生研究院（NIH）最近也发布了相关指南，明确规定了构建和处理基因治疗产品的生物安全实践和隔离策略。