罕见病临床试验：每位患者都很重要

在许多罕见和超罕见疾病研究中，申办者不能随意选择进行研究的国家或地点。相反，他们必须不考虑地域因素，选择患者已经接受治疗的研究机构。额外的方案标准（如治疗无效患者或各地区疾病的普遍流行率）可能会进一步限制研究机构的选择，这就要求申办者在通常不会考虑进行临床试验的国家开设研究机构。在本白皮书中，我们将探讨申办者必须考虑的临床试验设计和管理的诸多方面，以最大限度地提高研究成功的可能性。