招募患者是任何肿瘤研究初期最重要的挑战之一，但在整个试验过程中吸引和留住患者可能是最需要前期规划和协调的挑战。然而，在临床试验实施的初始规划阶段，关注的焦点通常主要集中在快速招募患者上，而不是患者参与方面，从而影响了患者保留率，并可能对患者体验产生负面影响，进而降低每位患者参与未来临床试验的可能性。
如果一项研究必须更换病人，就会增加申办者的费用，并延误时间。许多现代临床试验，尤其是肿瘤试验，还包括长期随访的内容。除了总体长期生存率外，肿瘤试验终点有时还需要对患者进行长达数年的跟踪，以记录副作用或未来治疗的影响。没有充分参与的患者将无法完成长期随访，即使他们在整个研究的治疗过程中都没有离开。因此，申办者的申报目标可能会因为没有足够的数据而受到影响，从而需要招募更多的患者或进行额外的试验。因此，在研究期间及之后实施留住患者的计划至关重要，在方案规划时必须考虑到这一点，以保持可接受的留住率。
了解患者需求
从结构的角度来看，临床试验开始时的时间表--也就是在方案中实施患者支持策略的关键时刻--通常是由率先进入临床或董事会的期望所驱动的。即使申办者认识到了患者参与的重要性，但患者参与工作往往被置于次要地位。因此，在构思研究终点时没有考虑患者的需求和患者的旅程。
赞助商要想留住患者并建立良好的声誉，从而提高招募率，就必须让患者在每项研究中都取得成功。这一过程始于初始注册时对患者进行的前端教育。患者需要充分了解自己的期望：参与的责任范围、研究的日常情况以及每次门诊会发生什么。许多研究（尤其是早期临床试验）要求患者投入大量时间，这是患者面临的最大负担之一。许多患者希望参与临床试验，但又难以做到，因为他们知道，如果接受标准护理治疗，每周只需去一次门诊，而参与临床试验则需要花费更多的时间。
患者也可能会感到负担沉重，因为他们需要往返于大学医疗中心，逗留数小时，支付停车费，并接受多次抽血。他们可能会觉得研究人员没有听到他们的需求，或者他们的沟通和参与选择有限。患者往往不知道他们接受的药物或研究后的结果。这种信息上的空白使患者投入的时间和精力付诸东流，令人沮丧和不满。
申办者可以通过真正了解患者在疾病治疗过程中所处的阶段，在研究早期为患者提供支持。这包括了解目标患者的痛点，并通过制定灵活的方案时间表，尽可能减轻患者的负担，简化长期随访过程，从而最大限度地减少患者的痛点。
增强患者能力的策略
虽然在研究开始时，时间安排可能会受到限制，但我们鼓励客户在研究实施过程中启动患者参与流程。通过与 CRO 和了解相关患者群体的权益团体的互动，您可以将教育和支持纳入研究方案：检查点、调查、利用社区中心减轻患者负担、数据共享、反馈循环等。
例如，如果一项研究的随访期为两年，那么方案将如何计划以达到这些终点？是否考虑过由任何供应商为患者报销或提供场外研究护士，以尽量减轻患者负担？患者可能需要哪些额外支持，以确保研究人员获得所有必要数据，达到这些终点？
最终，在研究过程中确定患者需求的最佳方法是让患者自己参与进来，这可以通过多种方式实现，包括患者调查、焦点小组、圆桌讨论和在线论坛。每种方法的关键在于让患者参与其中。
建立有效的沟通和数据共享
付出时间和心血的患者希望知道研究人员在倾听他们的心声，并希望了解研究人员如何处理他们的数据。这就需要彻底的双向交流，让患者从被动接受治疗转变为主动参与治疗。因此，患者教育和支持的一个重要方面是详细记录研究过程或在某些研究检查点会发生什么，以及患者可以轻松参考的其他教育材料。为患者提供获取试验数据的健康记录也有助于他们选择和参与未来的试验。
一直以来，患者数据都是在研究结束时共享，而不是在整个研究过程中的常规接触点共享，以避免出现解除约束的问题。不过，申办者现在开始意识到，通过研究访问、可穿戴设备和实验室测试获取的一些患者数据可以在研究期间安全地共享，从而为患者创造更有吸引力的研究体验。但通常情况下，后勤障碍是患者访问其数据的主要障碍；传统上，这些信息并不像现在这样集中化和数字化。
同样重要的是，要让患者认识到参与研究的意义，向他们解释参与研究的益处，以及这项研究如何推动科学发展和疾病治疗，以便将来为其他患者服务。
建立和利用现有的患者社区
除了试验启动期间的时间限制外，申办者也不可能配备专门的患者参与人员，因为他们并不经常开展试验，所以这个责任就落到了他们的 CRO 合作伙伴身上。因此，CRO 必须建立一个社区，实时提供患者信息，并建立周到、有效的患者反馈机制。在许多社交媒体平台和网站上，肿瘤患者和护理人员都在讨论疾病影响、患者负担、未满足的需求、治疗方案和治疗方法。利用这些讨论，我们可以从患者和护理人员那里获得公正的意见。
与医疗保健的许多领域一样，临床试验也从几乎无法获取的信息迅速发展到患者被大量信息淹没的状态，他们可能难以处理准确的信息或在适当的背景下（即与他们的疾病状态相关）理解这些信息。患者参与专家和专业的 CRO 可以发挥桥梁作用，帮助患者浏览现有的临床试验信息，获得患者需求反馈，将信息反馈给申办者，并确保及时回复患者，让他们看到参与临床研究的价值。
与权益团体合作也能有效获得患者的意见，包括潜在试验参与者喜欢的联系方式（如电话、短信和/或邮件）。对于喜欢使用自带设备的患者，申办者可以利用患者报告结果（PRO）工具，通过参与者的智能手机或平板电脑进行访问。这样，患者就可以上传试验信息（如感觉如何）、提出问题或接收每日提醒。研究人员可以使用这些数据，并随着时间的推移向患者展示他们的数据是如何整理或如何使用的，从而使这项工作得以全面开展。
尽管如此，并非所有患者都能使用智能手机，也并非所有患者都愿意使用智能手机。如果不使用支持设备的 PRO 工具，他们可能更喜欢电子邮件调查或通过电话向调查员提供信息。患者需要选择他们想要的互动方式，就像我们在研究的其他方面（如电话会议或面对面访问）为他们提供选择一样。
加强患者参与的监管趋势
从监管的角度来看，患者参与目前得到了一些不具约束力的指导方针的帮助。不过，美国食品和药物管理局（FDA）最近正在更深入地涉足患者参与领域，其成立的患者参与协作组织（PEC）就是一个明证，"该组织由患者组织和个人代表组成，讨论如何让患者更有意义地参与FDA的医疗产品开发和其他监管讨论"。
FDA 还于 2021 年 6 月发布了一份名为《癌症临床试验中患者报告的核心结果》的指导草案。 癌症临床试验中患者报告的核心结果. 该文件的导言指出，"使用适合目的的 PRO 测量方法对一组核心 PRO 进行系统评估，有助于获得有关患者报告症状和功能影响的高质量数据"。虽然这些指南不具有约束力，但它们可以为未来的法规奠定基础，规定申办者如何与患者沟通某些检查点、如何让某些患者权益组织参与进来、或如何让患者使用数据共享工具。
最终想法
当患者了解临床试验过程、能够访问自己的数据并感觉自己有发言权时，他们就会参与进来。有参与感的患者会长期坚持研究，即使在长期随访期间也不例外，这对客户端终点数据至关重要。在 Premier Research，我们多年来一直专注于此，并了解如何在前期实施患者教育和支持策略。
卓越研究公司利用这些洞察力来构建患者疾病之旅，这为我们的整体患者招募策略奠定了基础，并帮助我们绘制出在研究过程中的某些检查点，哪些信息对患者最有用。我们的目标不仅是在研究开始时为患者提供支持，还要在整个过程中预测他们的需求/问题/感受。为此，我们在超过 15 个国家建立了嵌入式患者联络倡导团队。这些团队对特定国家的法规、医疗保健系统、治疗情况和标准护理图谱有着深入的了解。他们还能用患者的母语向患者和倡导者提出符合其文化背景的问题，并为他们提供针对特定地区或语言的资源。
虽然许多 CRO 在美国提供类似的资源，但我们能够在全球范围内提供服务，为特定研究中包含的每个国家提供服务，这是我们与众不同之处。在国外向美国患者和权益团体提出同样的问题，可能会得到答案，但反馈不会那么准确或相关，因为没有经过适当的背景化处理。
欲了解更多有关 Premier Research 如何支持申办者在整个临床试验过程中吸引和教育患者的信息，请联系作者或访问我们的网站https://premierresearch.cn/。
关于作者
Ashley Herrick 博士是 Premier Research 公司肿瘤学项目战略执行总监，负责为肿瘤学项目提供战略规划、协调、知识和专业技术。她在肿瘤学临床试验监督和药物开发方面拥有超过 13 年的经验。Herrick 博士拥有贝勒医学院分子与细胞生物学博士学位，主攻血液恶性肿瘤。她拥有 CCRP 证书，是美国癌症研究协会和美国临床肿瘤学会的会员。她还是白血病和淋巴瘤协会的一名活跃志愿者。
妮可-卡斯维尔（Nicole Carswell）是 Premier Research 公司的患者参与与招募执行总监，她利用全球新兴技术来教育和招募潜在患者。妮可拥有超过 25 年的临床经验，包括试验优化、患者招募和参与以及项目领导。 她是一位公认的领导者，相信通过增强团队的能力可以最大限度地提高组织的成功率。
最初发表于Clinical Leader。