生物制药行业最密切关注的即将到来的监管发展之一是FDA即将重新授权的《处方药使用费法案》（PDUFA）。PDUFA VII，通常被称为重新授权，将涵盖2023-2027财政年度。PDUFA VII中包括的许多进展在很大程度上是由细胞和基因疗法等创新产品的发展推动的。这篇博文讨论了PDUFA VII中预计会影响细胞和基因治疗产品赞助商的那些方面，以及旨在治疗罕见疾病的疗法。另一篇博文将讨论PDUFA VII的其他重要内容。
加强CBER的力量
PDUFA VII的一个关键条款是增加生物制品评估和研究中心（CBER）的预算和人员配置。这一增加旨在加强CBER监管细胞和基因疗法的能力和实力。预计未来五个财政年度的人员增加情况如下。
- 2023年：132名工作人员
- 2024年：48名工作人员
- 2025年：29名工作人员
- 2026年：15名工作人员
- 2027年：4名工作人员
- 共计：228名工作人员
值得注意的是，CBER新增加的这些工作人员将远远超过同期药物评估和研究中心（CDER）预算中的123名新员工。据推测，这一差异反映了与传统药物产品相比，细胞和基因疗法开发商预计会提交更多的监管材料。
加强产品质量审查
根据PDUFA VII进行的强化产品质量审查将侧重于创新的制造技术，如用于生产细胞和基因疗法的技术，特别是具有加速临床开发时间的产品。CMC开发和准备试点（CDRP）计划旨在促进加速临床开发的产品的化学、制造和控制（CMC）过程，并促进FDA审查人员和行业之间的沟通。理想情况下，该计划将帮助FDA和申办者就哪些CMC活动需要完成以及在什么时间点完成达成相互理解。
产品质量审查的另一个领域将得到加强，即信息请求和答复。对于处理CMC信息请求和回复，PDUFA VII要求使用 "四部分和谐 "的方法，这是FDA对这些请求的四个基本组成部分的说法。
- 提供了什么（即，申请人的初次提交）？
- 什么是问题或不足
- 需要什么
- 为什么需要它
FDA将在相关的CDER政策和程序手册（MAPP）和CBER标准操作程序和政策（SOPP）的更新中提供关于信息请求的四部分和谐方法的进一步信息。这是2023财政年度的目标。
此外，FDA将发布关于使用替代工具评估支持未决申请的生产设施的指导文件和政策。这些工具可能包括通过相互承认和保密协议从其他值得信赖的外国监管机构获得的检查报告。它们还可能包括从申请人或直接从设施获得的记录和其他信息，以及使用先进技术来评估和检查设施。
推进罕见病终点
PDUFA VII的另一个亮点是罕见病终点推进（RDEA）试点计划，这对患者来说是一个重要的举措，2021年9月28日PDUFA VII公开会议上的公众意见就证明了这一点。FDA认识到，罕见病人群的临床试验可能特别具有挑战性，因为对终点的理解不如对更常见的疾病那样透彻。该试点项目旨在通过为申办者提供一个在整个终点开发过程中与FDA合作的机制来推进罕见疾病药物开发项目。
发起其他相关的倡议
为了支持细胞和基因治疗领域，FDA宣布了一系列公开会议、公私合作和额外指导的计划，包括更新 "行业指导"。针对严重疾病的再生医学疗法的加速计划"的更新，该计划最后一次更新是在2019年2月。指南的更新预计将提供FDA关于安全监测和长期随访以及关于批准后要求的额外投入，包括使用真实世界的证据来确认通过加速批准机制推进的产品的临床效益。该指南还可能反映出对CMC方法和流程的最新思考，包括确定赞助商CMC准备好利用加速计划的考虑。
总而言之，PDUFA VII的拟议条款旨在增加对CBER的支持，特别是在推进细胞和基因疗法等创新技术方面。这一举措反映了FDA认识到这一领域是一个不断增长且日益重要的药物开发领域。
关于PDUFA VII的其他重要方面的更多想法，请继续关注相应的博文。