尽量减轻试验参与者的负担是成功招募和留住参与者的关键，尤其是在肿瘤研究中，患者可能需要在试验治疗阶段后随访数年。对于申办者来说，优化研究结果的过程包括深入了解患者的治疗历程，并有意识地将收集到的患者见解融入试验设计中。
在这篇博文中，我们将探讨方案制定中的注意事项，以减轻患者负担，提升整体临床试验体验。
简化临床试验评估
虽然不同研究的评估时间表各不相同，但早期肿瘤试验通常涉及每周访视、连续抽血和多次活检（见图 1a）。这些评估对于确保患者的安全和所收集数据的完整性至关重要。但是，申办者必须牢记，患者将承担这些超出标准治疗（SOC）的额外负担（见图 1b）。虽然可能无法减少临床试验评估的数量，使其与 SOC 看齐，但可以对评估的数量、频率和地点进行严格审查，以期在不牺牲患者安全或数据质量的前提下尽可能减轻负担。
图 1.临床试验评估与标准护理的说明性比较
A.临床试验评估
B.注意标准
负担可以有多种定义，从对日常活动的影响、手术的侵入性到对身体、情感或经济福祉的影响。例如，考虑上表中通过成像进行的肿瘤评估。这种研究设计要求患者每八周接受一次核磁共振成像或 CT 的反应评估。根据肿瘤适应症和患者的保险范围，成像检查可能只能每 12 周进行一次。在这种情况下，如果赞助商不承担这些扫描费用，患者可能需要付费。为了减轻负担，申办者可以考虑是否有可用的临床前数据支持每 12 周而不是每 8 周进行一次反应评估。如果没有，下一步可能是提前实施一项计划来支付这些额外费用，从而减轻患者的经济负担。
这种假设的研究设计还需要连续抽血进行药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 评估，时间长达用药后 12 小时，这将导致患者度过漫长的一天。申办者在设计方案时不应以提供最完整的数据包为基础，而应将视角转移到与每项评估相关的参与者负担程度上，并仔细考虑是否有可能以较小的患者投入取得成功的研究结果。
整合远程评估
如果某项评估被确定为至关重要，那么可能有办法使评估对患者造成的负担小于传统研究设计所允许的程度。在这项假设研究中，受试者需要在第二和第三天前来抽血。假设这两项评估都必不可少，申办者可能会考虑与离患者家较近的当地实验室或家庭医疗供应商签约。这样，参与者就可以在自己舒适的家中度过更多时间，而不是在研究机构或研究机构附近。
将远程评估纳入方案要求申办者审查所有计划中的评估，并确定哪些评估必须在研究主要研究者的监督下现场进行，哪些评估可以在场外进行。在早期阶段的肿瘤研究中，大部分评估可能需要在现场进行，以确保患者安全。在安全性更明确的后期试验中，可以进行更多的远程评估，但前提是要有合适的供应商为样本和数据收集提供便利。
申办者可能会惊讶于通过远程医疗、家庭护理或两者结合的方式进行评估的数量之多，只需进行适当的前期规划即可（见图 2）。纳入社区或中心站点不仅可以减少旅行的需要，还可以增加试验人群的多样性。这些考虑因素对每项研究都是独一无二的，但都属于分散化的连续统一体，有助于申办者让试验更贴近患者。许多晚期肿瘤试验的未来可能是由一个中心研究机构负责全球各地的远程患者，并对其数据进行集中实时监控。这种完全分散的模式要想取得成功，前提条件是要有一个深思熟虑的招募、保留和长期患者参与策略。
图 2.将远程评估纳入研究方案的示例
创造积极的患者体验
在方案制定阶段，申办者可以考虑采用能够实现分散化并提升临床试验体验的服务和技术。礼宾服务可为患者及其家属提供从住宿到报销的端到端旅行规划。由专家来处理这些后勤工作，可以减少旅行中断，提高患者保留率。
异地研究护士是另一种宝贵的资源。供应商提供的服务各不相同，但可能包括
- 收集、处理和运送生物样本
- 接收知识产权货物并执行知识产权问责制
- 管理 IP
- 实施评估或问卷调查
- 获得同意
- 执行体检或心电图等研究程序
- 收集有关不良事件或伴随药物的数据
在患者及其家人所在的地方，在他们最舒适的地方与他们见面，是培养积极体验的有效方式，不仅能让患者参与到单次试验中，还能让他们参与到未来的试验中。
远程医疗可通过符合 HIPAA 标准的视频会议实现远程访问，同时保护病人数据并提供审计试验。大流行病提高了人们对这一模式和其他技术的接受和采用程度。带有传感器的可穿戴设备可收集数据，这些数据可直接传输并集成到电子数据采集（EDC）系统中，这对患者和医疗机构都有好处。收集患者输入数据或提供患者教育的应用程序越来越常见，电子患者报告结果 (ePRO) 和电子同意书也是如此。
构建数字化患者旅程
通过整合和实施远程解决方案，申办者可以构建数字化患者旅程，减轻患者负担，提高参与度，并通过持续的远程监控即时访问数据（见图 3）。
图 3.数字病人旅程示意图
适当的远程解决方案因研究而异，但通过从参与者及其家属的视角审视方案，申办者可以设计出创造积极患者体验的试验，从而对招募、保留和持续参与产生有价值的下游影响。如需深入了解这一主题，请点击此处观看我们题为 "增强肿瘤患者能力，实现研究结果最大化 "的网络研讨会。