虽然基因治疗已经存在了几十年，但它仍然在研发、临床开发和临床试验的运作方面带来了非同寻常的挑战。在精准医疗科学的快速发展中，发起人和CRO面临着不断变化的运营和监管需求。
在上一篇博文中，我们讨论了基因治疗试验在研究设计阶段的选址、生产、长期随访和其他关键考虑因素。在这篇后续文章中，我们将继续对涉及使用专门设备进行基因治疗局部给药的1/2期基因治疗救援试验进行案例研究，看看这些试验在COVID-19期间的操作挑战。
全球性的大流行加剧了基因治疗在现场、项目组和赞助者层面上固有的操作挑战。为了确保研究继续向前推进，不仅需要考虑运营效率和以患者为中心的策略，还需要考虑在随后的疫情或隔离情况下的应急计划（见图1）。
图1.COVID-19期间的操作策略
技术发挥着关键作用，特别是现在有了可以为病人保密的途径，同时可以获取进行源文件验证所需的文件。
在项目组层面，预测和计划可能出现的挑战是很重要的。例如，你可以考虑在知情同意书和研究开始时的其他核心文件中加入远程受试者访问的语言，以尽量减少对方案修订的需要。
在赞助者层面，源于COVID-19大流行的挑战引发了新的思考，即哪些研究过程和程序可以由家庭护士在异地或通过网络技术远程进行。
主要收获
从这个基因治疗案例研究中获得的主要经验是：。
- 预测将进行研究的每个地区或国家可能出现的所有监管问题
- 计划解决这些问题并获得调查员的支持
- 了解对病人的影响，特别是如果研究包括假手术的话
- 与患者权益团体联系，征求对研究设计的见解
- 为意外情况做好计划，制定程序，使研究在紧急情况下能够继续进行，而不会使数据处于危险之中
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