医疗保健支付者、监管者和医生在评估分子诊断测试时注重临床效用。临床验证--确定测试可以做出诊断或预测临床结果--可能还不足以获得接受。这一点很关键，因为如果不能获得接受，就会剥夺病人亟需的健康利益，并导致开发商的商业失败。作为一个开发者，为了确保采用一种新型的、可用于精准医疗的诊断测试，你必须证明临床效用--这个过程可能具有挑战性。
本博客系列涵盖了设计和进行随机临床试验（RCT）以证明临床效用的方法。
1.注重早期将测试结果与医疗结果联系起来
在早期，诊断学的开发者倾向于关注分析和临床验证，而不是临床效用。然而，开发计划应该从一开始就为证明临床效用打好基础。让监管机构、付款人和医生满意可能需要通过一项或多项RCT收集证据。
临床实用性试验的成功取决于将测试结果转化为改善健康结果的一系列复杂的行动。从测试结果到健康结果之间的每一个步骤都可能成为临床效用研究的失败点，因此值得仔细关注。尽早关注这些转变将帮助您制定最具成本效益和效率的战略，以证明临床效用。
测试结果和改善结果之间的潜在失败点
2.了解你的分子诊断的预期用途、建议的适应症和目标病人群
证明临床效用的背景和具体要求将取决于你的诊断的预期用途和病人群体。此外，基于预期用途和病人群体的风险评估决定了食品和药物管理局的监管途径。
作为开发者，你可能需要提交510(k)上市前通知或上市前批准（PMA）申请，"包含足够的有效科学证据，以确保该设备对其预期用途是安全和有效的"。
- 510(k)或重新提交可能需要进行前瞻性的临床试验，说明与治疗决定相关的风险--基于假阴性或假阳性--以及可能因此而订购的医疗程序。
- 提交PMA可能需要进行良好控制的前瞻性临床试验，以证明该诊断对其预期用途是安全和有效的。
3.了解影响医生做出治疗决定的因素，以及哪些治疗方法有可能使病人的结果得到改善
根据不同的适应症，医生可以从各种治疗方法中进行选择。这一决定的驱动因素可能包括诊断结果、安全和疗效数据以及医生的经验、判断和偏好。利用对各种治疗方案的了解--及其利弊--来指导研究设计和操作计划，以证明诊断结果、治疗决定和改善结果之间的联系。
4.寻找能将治疗决定与临床结果直接联系起来的证据
也许可以通过一项随机研究来证明临床效用，该研究表明，使用新的诊断方法增加了医生下令进行治疗的可能性，而这种治疗方法在以前的RCT中已经知道可以改善结果。当存在这样的证据时，可能没有必要进行前瞻性的RCT，收集新的病人结果数据。
一项旨在评估医生决策变化的试验将对医生而不是病人进行随机分组。一组将收到新的诊断结果（主动），而另一组则没有（对照）。该研究将收集证据，说明主动组的医生是否更有可能做出与改善结果有关的治疗决定。
5.确定预期临床结果的代用终点
有时不可能将研究性诊断的结果与改善的临床结果联系起来。然而，你可能会使用一个公认的替代终点来衡量该结果，以减少RCT成本，并更快地证明临床效用。您可能仍然需要收集数据来确认代用终点所预测的结果，但这种方法可以使您更早地提出监管申请，并加速新的诊断方法进入市场的进程。代用数据也可以为医疗支付者的报销提供依据。
例如，评估冠状动脉疾病（CAD）风险的诊断测试可以利用低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的存在作为支持CAD主张的一个替代终点，因为这两者之间的相关性已经得到了很好的证实，并且可以避免在跟踪受试者到CAD事件上的大量努力。
通过高效和有效的临床实用性RCT降低风险并节省时间
诊断学开发商面临着独特的挑战，而成功地证明一种新的分子诊断的临床效用就是其中之一。它不仅需要设计和进行诊断学方面的研究，也需要进行治疗学方面的研究。Premier Research在这两方面都有丰富的经验。
我们已经进行了大量的研究，证明了分子诊断的临床效用，支持了一些成功的510（k）和PMA申请。您可以依靠我们内部的临床和生物统计专家来帮助规划、设计和执行一个成功的临床效用项目。
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