将患者报告的结果（PROs）纳入临床试验可以帮助申办者更好地了解患者的症状以及一种疗法将如何影响他们的生活质量，这些见解在肿瘤学研究中可能特别有价值。然而，一直以来，在将PROs纳入癌症药物申请时，缺乏帮助赞助商确保一致性和质量的指导。最近，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤学卓越中心（OCE）发布了一份新的指南草案，即《癌症临床试验中的核心患者报告结果》，从而改变了这种情况。
为了确保报告的一致性，OCE一直在与患者和结果研究专家合作，以确定哪些结果需要测量，如何频繁测量，以及使用哪些工具。本指南的范围是专门针对抗癌疗法的注册试验，旨在证明对生存、肿瘤反应或延迟进展的影响。该指南草案建议收集和分析以下核心PROs。
- 与疾病有关的症状
- 有症状的不良事件
- 总的副作用影响测量总结措施
- 身体功能
- 角色功能
该指南建议申办者根据具体的试验考虑对患者重要的其他项目--例如，食道癌患者会对吞咽功能感兴趣。该指南还涉及如何将PRO评估纳入临床试验，包括对评估频率、方法和文件的考虑。指导意见表明，在某些情况下，PRO可用于支持标签声明；将PRO数据纳入产品标签取决于试验的设计和实施是否充分，仪器的优势和局限性，以及提交的数据质量。考虑这样做的公司在为特定的临床试验选择PRO仪器时应咨询FDA。
新的指南草案反映了在临床试验中使用非传统数据源的更大趋势，部分是由分散的临床试验的兴起所推动。在对整体数据战略的贡献方面，患者现在是一个主要的利益相关者。随着患者变得更加遥远，他们的贡献--无论是来自传统的PROs还是电子患者报告结果（ePROs），如可穿戴设备和其他远程设备--现在都是相关的数据。
有了这个新的FDA指南，当涉及到将患者报告的结果和其他创新解决方案纳入其临床开发战略时，肿瘤学赞助商可以比以往更有信心。成功实施这些方法需要仔细考虑确保数据质量和管理风险所需的监管指南、流程和技术。了解我们在药物开发所有阶段的全面监管咨询服务和全方位的战略和战术产品开发专业知识。