当申办者开发专门针对女性的药物和器械时，他们需要创建独特的女性试验。从方案和终点，到招募策略和信息传递，这些试验必须考虑到完全女性群体的独特需求、期望和监管要求。
在这一领域工作了 20 多年，我学到了很多关于申办者和 CRO 可以做出哪些调整，以更好地满足监管机构、研究机构以及他们希望招募的女性的需求。其中很多变化都很微妙，但却能对试验结果产生重大影响。
监管期望
第一步是确定具体的研究重点，这将有助于试验的设计。根据研究目标，我们可以确定需要多少受试者，来自哪些特定人群，明确纳入/排除标准，并确定主要终点。
虽然大多数研究申办者在聘请 CRO 时对这些目标都有很好的认识，但我们会从妇女健康研究的角度帮助他们审视这些目标。我们在满足 FDA 和其他监管要求方面拥有丰富的工作经验，因此我们会对试验设计进行量身定制，以提高研究成功的几率。
了解监管机构的期望并掌握行业指南的最新第一手经验，可以提高审查流程的效率。提前了解这些知识可以避免申办者的初始方案设计被拒绝。它还有助于制定更切合实际的项目时间表和预算，使长期规划更加容易。
一个女人的视角
在考虑监管要求的同时，我们还必须认识到参与者的负担可能会影响招募工作，并寻求机会尽可能减轻这些挑战。如果不能有效地让女性参与研究，我们就无法帮助申办者获得监管部门的批准并将产品推向市场。确保积极的患者体验始终是我们工作的核心。
患者参与临床研究的动机和期望与申办者和相关研究人员不同，这并不奇怪。我们的部分职责就是倡导满足妇女的需求，同时确保在研究机构层面有效地收集数据，并将数据提交给申办者，以便提交监管部门。
例如，在早期避孕药具研究中，参与者必须使用备用避孕药具，以避免意外怀孕。如果不这样做，我们可能会遇到更大的注册挑战。然而，这意味着申办者不能以未怀孕来衡量有效性。取而代之的是测量卵巢中卵泡的大小，看其是否有明显的增长，这表明有排卵。
但要做到这一点，妇女每周必须到诊所抽血两到三次，并进行经阴道超声波检查。这需要投入大量的时间，而且具有相当的侵入性。因此，这些要求必须与适当的患者激励措施相平衡。在可能的情况下，我们会简化数据收集工作，减轻参与者的负担，并采取公平的患者补偿等策略。我们提供的战略解决方案对每个人都有效。
包容性和代表性
在最终确定试验方案之前，通过女性视角仔细审查纳入/排除标准也很重要。在某些情况下，监管指南会规定限制条件。例如，女性避孕药研究的年龄范围是 18-35 岁，监管机构认为这是 "生育窗口期"。可以招募 35 岁以上的女性，但她们不会被计入避孕药具的疗效，因为众所周知，生育能力从 35 岁开始下降。
在妇女健康研究中，另一个越来越多的讨论点是关注参与者的体重指数（BMI），这可能会对剂量、安全性和有效性产生影响。以避孕为例，体重指数较高的女性患血栓的风险较高，而且某些避孕方式的效果可能较差。因此，高体重指数通常会导致被排除在试验参与之外。
试验设计中必须考虑到这些问题，以确保患者安全和结果质量。但是，我们也必须平衡对数据的兴趣和需求，这些数据可以显示资产在真正代表真实世界用户的人群中将如何发挥作用--无论年龄、体重指数或其他因素如何。在采集数据和细分试验人群时，我们需要考虑如何在不危及监管成功或花费不必要预算的情况下收集所有数据。例如，同时进行两项试验。
赞助商-CRO 在规划过程中尽早讨论最终用途和长期营销计划，有助于采用更全面的方法进行项目设计和更明智的支出。
患者感言
任何试验的最终目标都是成功推向市场，因此，利用各种机会从参与者那里了解他们对产品益处的看法，可以帮助申办者制定营销策略和开发产品推荐。
试用参与者是受众。通过面对面访谈和电子调查，我们收集了关于购买意向、喜欢/不喜欢、建议成本以及是否会向朋友推荐该资产的想法。
这些数据也是未来试验规划的重要工具，因为我们可以从中了解到更多关于参与者对其研究体验的满意和不满意之处。除了试验设计，这些见解还能为招募策略提供参考，并用于旨在推动研究注册的活动中。
底线
试验成功与否取决于多种因素，但最重要的是，我们必须从一开始就清楚地了解所有利益相关者--申办者、最终用户、研究者、监管者--的长期目标和期望。从最终目标出发，让所有各方都铭记在心，这样才能获得最大的回报。