基因疗法时代可以说始于 1990 年，当时进行了首次基因疗法临床试验。在第一项研究之后，又进行了约 3000 项临床试验，这充分证明了创新者们越来越认识到基因疗法在治疗各种疾病方面的突破性可能性，尤其是那些治疗手段有限或没有成熟治疗手段的疾病。
帕金森病（PD）患者是基因疗法的潜在受益者之一。虽然目前有许多治疗帕金森病的方法，但这些方法只是针对缓解症状，对疾病的发作或恶化基本没有治疗效果，有时还会产生严重的不良反应。这些局限性凸显了对新型治疗方法的需求。
与治疗帕金森病的传统药物和手术方法相比，基因疗法有几个潜在的优势，包括保留或恢复多巴胺能神经元；解决潜在的病理生理失衡问题，从而可能减少反应的波动，降低运动障碍的风险。体内基因治疗--直接、载体递送、脑内注射遗传物质--似乎对多巴胺能障碍症大有希望。它的成功取决于靶细胞对治疗基因的有效吸收以及基因的表达能力。与移植技术相比，基于病毒载体的体内基因疗法创伤性较小，细胞植入不会干扰纹状体回路。