对人类基因组的深入研究为以前无法治疗的疾病创造了无数治疗机会。基因疗法有望满足各个治疗领域未得到满足的医疗需求，甚至有可能治愈某些基于基因的疾病。随着研究工具和技术的日益成熟，基因疗法的发展正以前所未有的速度加速。根据美国基因与细胞疗法协会的数据，目前全球共有 19 种基因疗法（包括转基因细胞疗法）获准用于临床。近 1900 种基因疗法正在研发中，其中 34 种已进入第三阶段或注册前试验阶段。
基因疗法的开发是一项复杂的工作，需要面对不断变化的法规和复杂的研究物流。在本文中，我们将探讨基因治疗试验的监管和临床试验情况，并提供成功应对这些研究挑战的策略。