先进疗法药物产品（ATMP）的开发呈上升趋势。根据美国基因与细胞疗法协会的数据，截至 2021 年 5 月，共有 1745 种基因疗法正在开发中，其中 70% 处于临床前研究阶段，而在这些候选疗法中，有 1300 多种正在开发用于肿瘤这一最活跃的治疗领域。
鉴于ATMP--以及与之相关的患者旅程--与传统生物制药有着本质区别，设计和开展这些新型疗法的试验需要考虑独特的监管和临床因素。在本文中，我们将探讨成功启动和实施 ATMP 研究的策略。
由于 ATMP 开发的监管框架可能很复杂，因此尽早主动与监管机构接触至关重要。就数据和生物标记物的要求、长期随访（LTFU）的需要以及加快审查和批准的机会等问题征求反馈意见，将有助于申办者制定临床开发计划。例如，在美国，再生医学高级疗法（RMAT）认证为解决严重或危及生命的未满足医疗需求的 ATMP 提供了一条简化的审批途径。