当应用于临床开发时，"设计质量 "是一种将精力集中在前瞻性地识别和管理风险以提高临床试验质量和结果的方法。
设计质量原则的应用在罕见病中尤为重要，因为罕见病的患者人数有限，地域分散，而且往往很脆弱，几乎没有出错的可能。通过从第一天起就将质量纳入临床试验项目的设计中，罕见病研究的赞助者可以加强临床试验的执行，同时提高效率并履行其监管和道德义务。
设计质量（QbD）是一种全面、系统的生物制药开发和制造方法，它采用统计、分析和风险管理方法来确保药品的质量。虽然QbD原则已经在生物制药制造业中成功应用了几十年，但申办者在将这种方法转化为研究与开发（R&D）和临床试验项目时遇到了困难。
QbD是一种专注于以下方面的方法。
- 审查审判的目标。
- 界定实现这些目标的关键因素，以及
- 创建一个计划，防止这些因素的风险对结果产生负面影响。
从本质上讲，详细了解构成成功试验基础的数据和流程，是识别和管理风险、提高临床试验质量和结果的前提条件。
基于QbD的风险管理原则的应用与任何治疗领域的几乎所有临床试验都相关。然而，在为治疗罕见病人群的药物和生物制品应用QbD概念时，必须考虑到一些特殊因素。例如，必须考虑到在罕见病模式中--在美国也被称为 "孤儿药品法"，在欧盟则被称为 "孤儿指定"--由于符合条件的患者群体本身就很少，因此研究疾病和复制临床试验结果的机会可能很有限。