免疫肿瘤学是一种独特的癌症治疗方法，它利用人体的免疫系统来帮助对抗癌症。多年来，白细胞介素-2（IL-2）和干扰素（IFN）等免疫调节剂一直被用于治疗某些实体恶性肿瘤，但它们的使用通常仅限于黑色素瘤和肾癌等具有免疫原性的癌症。最近，免疫检查点抑制剂改变了免疫疗法的格局，而嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、树突状细胞疫苗和双特异性T细胞诱导体（BiTE）抗体等新兴疗法正在进一步推动免疫疗法的发展。
2016 年，癌症免疫疗法市场估计为 410 亿美元，预计到 2025 年将增长到近 1 190 亿美元。中小型生物制药公司将在这一增长中发挥关键作用，但需要克服开发免疫治疗药物固有的关键障碍。由于免疫疗法创新的作用方式与化疗不同，因此需要不同的标准来评估其安全性和有效性。了解这些标准以及免疫肿瘤学研究的其他主要挑战对于临床试验的成功至关重要。
评估对癌症免疫疗法的反应
在评估肿瘤药物时，通常有四种不同的反应模式与良好的总生存期相关：
- 基线病变的反应
- 病情稳定，肿瘤体积缓慢缩小
- 肿瘤体积最初增大后的反应
- 出现新病变后的反应
传统上，肿瘤制剂的反应和疗效是通过一套已公布的规则来衡量的，即实体瘤的反应评价标准（RECIST）。然而，这些标准并不容易适用于免疫肿瘤制剂，因为与之相关的抗肿瘤反应的动力学。传统的细胞毒疗法可能由于直接杀死癌细胞而引发快速的肿瘤缩小，而免疫肿瘤学药物刺激免疫细胞反应可能需要几个月的时间才能发生。因此，患者可能会表现出最初的肿瘤负担增加，随后肿瘤缩小，这种现象称为爆发效应。