随着疾病的发展，杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）患者几乎都会失去行走能力。患者一般都明白，丧失行走能力是可以预期的，而且从一项患者偏好研究中得知，他们往往更重视保持双手的使用。然而，多年来，DMD药物试验包括一个特定的终点，要求他们只招收仍能行走的病人--拒绝了潜在的大量参与者的资格。
当一个以DMD为重点的宣传组织向食品和药物管理局（FDA）提出这一问题并帮助制定新的试验指南，允许一些非卧床病人参加这些试验时，情况发生了变化。
让患者参与临床试验的设计，对于确保研究人员制定相关的标准，建立现实的期望，并追求对研究参与者有意义的目标是至关重要的，因为他们是这些昂贵而有风险的努力的核心。近年来，患者权益组织的数量和影响力不断扩大--国家罕见病组织在其网站上列出了近1900个这样的组织--强调了这样一个事实：患者不是被动的主体，而是带着不同程度的希望、恐惧、怀疑、焦虑和无数其他情绪接近临床试验的人。
有些人可能会发现症状得到缓解，甚至是改变疾病的疗法，而其他人不会有同样的结果。有些人认识到研究药物不会使他们个人受益，但为了帮助其他人而参加。将参加临床试验的病人和家属团结在一起的是他们愿意为一项充其量结果不确定的运动牺牲自己的时间、精力和其他许多东西。