基因医学领域的历史充满了希望和悲剧，成功和警世的故事。世界上第一个基因疗法于2012年在欧洲获得批准，但由于监管和商业障碍，五年后就被撤出了市场。现在，在首次批准的六年多后，基因治疗的临床开发正在蓬勃发展。随着新的里程碑的实现和新人的涌现，通往患者的研究环境以及最终的市场之路继续发展。
自2017年年中以来，美国食品和药物管理局已经批准了三个新的基因治疗产品，该机构明确承诺推动这些治疗方法的发展，这表明新兴治疗方法的前景正在改善。这对那些患有罕见疾病和未满足医疗需求的人来说是个好消息，但对这些新选择来说，从概念到试验到监管部门批准和商业供应的轨迹是一个独特的复杂，但并非不可能的途径。
新的治疗现实
"基因疗法曾经只是一种理论，现在对一些病人来说是一种治疗现实，"美国食品和药物管理局前局长斯科特-戈特利布博士在2018年7月宣布该机构为支持新药开发所采取的措施时写道。"基因疗法正在许多领域进行研究，包括遗传性疾病、自身免疫性疾病、心脏病、癌症和艾滋病。我们期待着与学术界和研究界合作，使安全和有效的产品成为更多患者的现实。"
戈特利布指出，该机构最近批准了三种基因治疗药物。
- Kymriah，一种治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的药物。
- Luxturna，一种治疗遗传性视网膜疾病患者的药物。
- Yescarta，一种治疗非霍奇金淋巴瘤的药物。
考虑到基因治疗药物的稀缺性以及进行人体试验所需的巨大努力和费用，一年内出现三种新疗法无疑是令人鼓舞的。然而，戈特利布提醒说，我们对这些产品的工作原理、如何安全使用它们以及它们是否会继续正常工作而不造成长期的不良副作用等问题还有很多不了解。