简介
在过去的十年中，我们对导致癌症的基因和分子机制的认识有了长足的进步。然而，美国食品和药物管理局（FDA）最近根据反应率对批准的肿瘤药物进行的审查显示，这些疗法中只有 10% 能使患者的总体生存期受益。
癌症的病因涉及一系列基因相互作用和多个系统的功能障碍，是科学上最复杂、最动态的疾病之一。这种复杂性使得肿瘤临床试验（尤其是早期研究）的设计充满挑战。
随着精准医疗的出现，我们看到早期肿瘤试验的开展方式正在发生转变，包括越来越多的 1 期试验报告了初步反应率。这种转变的部分原因是适应性试验设计的增加，这种设计旨在限制接受无效剂量或治疗的患者人数，同时加快检测疗效信号的时间。
在本白皮书中，我们将讨论精准医疗中的临床试验，并探讨适应性试验设计在肿瘤学 1 期和 2 期研究中不断扩大的作用。