了解阿尔茨海默氏症临床试验中固有的障碍，从高筛查失败率到对患者和护理人员来说都是苛刻的漫长试验时间，可以帮助申办者计划并克服这些挑战。
尽管进行了深入的研究，但自
上一种阿尔茨海默病新药获得批准以来，已经过去了近 15 年。对于阿尔茨海默氏症患者来说，了解和治疗这种最常见的痴呆症的进展一直非常缓慢，令人沮丧。
痴呆症是一种日益严重的全球性流行病，影响着全球近 5000 万人。到 2030 年，这一数字预计将接近 7500 万，届时患者的护理成本预计将达到 2 万亿美元。而且这一趋势只会加速：到 2050 年，估计将有 1.15 亿人患有某种形式的痴呆症。阿尔茨海默病（AD）是迄今为止最常见的晚期疾病。在导致死亡的主要原因中，阿尔茨海默病是唯一无法预防、治愈甚至无法显著减缓的疾病，因此我们必须开发新的药物疗法。
三十多年前，胆碱能假说提出，前脑基底胆碱能神经元的退化，以及与之相关的大脑皮层、海马和其他区域胆碱能神经递质的丧失，是阿尔茨海默病认知功能退化的重要原因。根据这一假说，1993 年美国食品及药物管理局开发并批准了第一种阿尔茨海默氏症药物他克林。
尽管对包括神经递质调节和针对淀粉样蛋白和 tau 的疾病调节疗法在内的多种机制的众多药物进行了临床试验，但最后一种阿尔茨海默氏症新药美金刚仍于 2003 年获得批准。为了满足这一尚未得到满足的需求，美国的《国家阿尔茨海默氏症项目法案》要求制定一项国家计划来应对阿尔茨海默氏症，2012 年，该计划明确提出了到 2025 年预防和有效治疗阿尔茨海默氏症的目标。
遗憾的是，阿尔茨海默氏症药物开发成本高、耗时长、效率低。场地功能、试验设计和患者招募都需要改进。试验失败率高达 99.6%，是所有治疗领域中最高的。创新对于缩短新疗法的开发周期和识别治疗潜力有限或没有治疗潜力的药物至关重要。