儿童加速治愈与公平研究法案》（RACE）旨在改善和扩大儿童癌症患者的治疗选择，规定所有成人肿瘤新药在分子靶点与特定儿童癌症相关时，也必须在儿童中进行测试。该法案于 2017 年 8 月 18 日颁布，作为《食品和药物管理局（FDA）重新授权法案》（FDARA）的一部分，它修订了《联邦食品、药品和化妆品法案》（FFDCA），以修订和扩展药品、医疗器械、仿制药和生物仿制生物制品的用户付费计划，并用于其他目的。
以下是儿科肿瘤研究申办者应该了解的有关 FDA RACE 法案的五件事。要了解有关该法案和 FDA 配套指南草案的更多信息，请下载我们的白皮书《 了解 FDA 有关儿科肿瘤研究的新指南》：FDA 儿童 RACE 法案申办者指南》。
1.RACE 为今年 8 月开始的儿科肿瘤研究设定了新要求。
RACE 要求，在 2020 年 8 月 18 日或之后提交的任何新活性成分的原始新药申请或生物制剂许可申请中，必须包含分子靶向儿科癌症调查报告（除非获准推迟或豁免该要求），如果该药物属于以下情况：
- 用于治疗成人癌症，以及
- 针对经 FDA 认定与儿科癌症的生长或进展密切相关的分子靶点。
2.RACE 法案》扩展了之前旨在鼓励儿科药物开发的立法和政策。
2002 年的《儿童最佳药品法案》（BPCA）为自愿完成 FDA 发出的书面请求中概述的儿科临床研究的申办者提供了额外的市场专营权奖励，2003 年的《儿科研究公平法案》（PREA）授权该机构要求药品生产商在药品预计将用于大量儿童时，针对相同的成人适应症完成儿童研究。
3.这项立法是为了应对分子靶向药物在癌症药物开发模式上的转变。
在治疗成人肿瘤适应症方面取得的进展很少被应用到儿科癌症治疗的开发中。但广泛的研究表明，发生在儿童和青少年身上的恶性肿瘤可能与成人癌症中发现的恶性肿瘤存在相同的分子异常，这表明，即使成人癌症的适应症不发生在儿科人群中，新的肿瘤靶向药物也可能被证明对治疗儿科癌症患者有效。
4.RACE 取消了针对相关分子靶点的癌症药物儿科研究的孤儿豁免。
根据 PREA 孤儿豁免规定，PREA 不适用于已获得孤儿药指定的适应症的任何药物申请，否则该申请将触发 PREA。但是，即使成人癌症适应症不发生在儿科人群中，且药物用于已被授予孤儿药称号的成人适应症，儿科调查的 RACE 要求也适用。
5.食品及药物管理局保留了相关和非相关分子靶标清单，为申办者提供进一步指导。
食品和药物管理局与政府、学术和行业专家以及倡导者合作，建立、公布并更新了两份清单：
- 相关分子靶点：被认为与儿童癌症的生长或进展密切相关的分子靶点
- 可免除必要评估的非相关分子靶标：被认为不具有实质性相关性
这些清单为申办者提供了指导，帮助他们根据修订后的 PREA 条款考虑新靶向药物的开发计划和早期儿科评估。FDARA 的通过是促进儿科肿瘤药物开发的一个重要里程碑，必将对申办者如何规划和准备分子靶向肿瘤药物的 NDA/BLA 申请产生重大影响。欲了解更多信息，请下载我们的白皮书《 理解美国食品药品管理局关于儿科肿瘤研究的新指南》：赞助商指南》。